OKYO Pharma Limited ha annunciato che il suo primo candidato farmaco OK-101, attualmente in uno studio di fase 2 in doppio cieco controllato con placebo su 240 pazienti con DED, sta mostrando un profilo di sicurezza positivo nello studio in corso. I pazienti continuano a partecipare allo studio e le procedure in doppio cieco sono ancora in vigore fino a quando tutti i pazienti non avranno completato la durata del dosaggio di 12 settimane. OKYO continuerà a monitorare i progressi dello studio e il profilo di sicurezza fino al rilascio dei dati top-line nel dicembre 2023.

L'assegnazione al trattamento di 240 pazienti DED è ora completa, con 230 (95%) pazienti che hanno completato 4 settimane di dosaggio, 174 pazienti (72%) che hanno completato 8 settimane di dosaggio e 17 pazienti che hanno completato 12 settimane di dosaggio. OK-101 è ben tollerato, con i pazienti che continuano lo studio senza cambiare la dose. Un requisito fondamentale per l'approvazione di qualsiasi farmaco non è solo la sua efficacia nel trattamento della malattia, ma anche la sua tollerabilità, in particolare per le condizioni croniche in cui il dosaggio del farmaco è previsto per anni.

In questo caso, il profilo degli effetti collaterali diventa una preoccupazione importante e, sebbene sia ancora presto per valutare OK-101 nell'attuale studio di Fase 2, l'azienda è incoraggiata da ciò che sta vedendo con la somministrazione di OK-101 ai pazienti con DED. Inoltre, l'azienda è molto soddisfatta del basso livello di abbandoni che sta riscontrando in questo studio in corso, nonché dell'alto tasso di ritenzione del 72% a 8 settimane. Lo studio clinico di Fase 2 è una fase cruciale nello sviluppo di OK-101, che valuta la sua sicurezza, efficacia e tollerabilità nella popolazione di 240 pazienti con DED che compongono questo studio Senza sbloccare i dati, siamo entusiasti di osservare che OK-101 sta mostrando un profilo di sicurezza molto favorevole nei pazienti con DED.

La DED è una condizione comune che si verifica quando le lacrime non sono in grado di lubrificare adeguatamente gli occhi. Questa condizione colpisce circa 49 milioni di persone solo negli Stati Uniti ed è stata difficile da diagnosticare e trattare positivamente a causa della natura multifattoriale della condizione. Diversi fattori contribuenti possono portare a questa condizione, tra cui l'età, il sesso, alcune condizioni mediche, la riduzione della produzione lacrimale e la disfunzione del film lacrimale.

L'instabilità del film lacrimale porta in genere a infiammazioni e danni alla superficie oculare e al dolore. Questo studio di fase 2, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, è stato progettato per arruolare circa 240 soggetti con DED, che saranno suddivisi in modo casuale in 3 coorti di 80 pazienti. I partecipanti sono stati selezionati in base a specifici criteri di inclusione ed esclusione.

Le tre coorti comprendono una coorte trattata con placebo, una seconda coorte trattata con OK-101 allo 0,05% e la terza coorte che riceve OK-101 allo 0,1%. Il farmaco e il placebo, rispettivamente, vengono somministrati in entrambi gli occhi due volte al giorno per 12 settimane. La durata del trattamento di un paziente è di circa 14 settimane, compreso un periodo di rodaggio di 2 settimane, per affrontare l'effetto placebo, che è comune per gli studi che coinvolgono una componente di dolore, seguito da 12 settimane di dosaggio o trattamento.

Il protocollo dello studio prevede due endpoint primari prespecificati e una serie di endpoint secondari. OK-101 è un peptide di chemerina coniugato con lipidi, agonista del recettore ChemR23 accoppiato alla proteina G, che si trova tipicamente sulle cellule immunitarie dell'occhio responsabili della risposta infiammatoria. OK-101 è stato sviluppato utilizzando la tecnologia MAP (membrane-anchored-peptide) per produrre un nuovo candidato farmaco a lunga durata d'azione per il trattamento della malattia dell'occhio secco.

OK-101 ha dimostrato di produrre attività antinfiammatorie e antidolorifiche in modelli murini della malattia dell'occhio secco e del dolore neuropatico corneale, rispettivamente, ed è progettato per combattere il washout grazie all'inclusione dell''ancora' lipidica contenuta nella molecola del farmaco, per aumentare il tempo di permanenza di OK-101 nell'ambiente oculare. OK-101 è attualmente in uno studio di Fase 2, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, per il trattamento della malattia dell'occhio secco.