Oncolys BioPharma Inc. ha annunciato che l'endpoint primario dello studio di Fase II ha dimostrato il superamento della soglia predefinita del tasso di L-CR (Risposta Completa Locale), che conferisce il beneficio clinico di Telomelysin nel cancro esofageo localmente avanzato. Lo studio è stato condotto in 17 siti clinici in Giappone e l'arruolamento dei pazienti è stato completato nel dicembre 2022. Trentasette pazienti con carcinoma esofageo localmente avanzato, non idonei alla resezione curativa o alla chemioradioterapia, sono stati arruolati in questo studio.

OBP-301 è stato somministrato per via endoscopica nell'area tumorale locale tramite endoscopio, tre volte durante le 6 settimane del periodo di radiazione. Di conseguenza, il tasso di L-CR dell'endpoint primario, valutato dal Central Review Board for Endoscopic Findings (CRBEF), è stato del 41,7%, il che consente di superare la soglia predefinita del 30,2%, derivata dai dati storici del protocollo di studio. Il tasso di risposta locale notevole ("L-RR") come endpoint secondario, che definisce il rapporto di contrazione o riduzione notevole della legione tumorale target nei pazienti non-CR/non-PD stimato dal CRBEF, è stato del 16,7%.

Il "Tasso di risposta locale totale (TLRR)", che comprende sia la L-CR che la L-RR, è stato del 58,3%. Il tasso di sopravvivenza a un anno è stato del 71,4%, superando i dati di controllo del 57,4% riportati nel "Comprehensive Registry of Esophageal Cancer in Japan" della Japan Esophageal Society. Gli eventi avversi più comuni correlati alla Telomelysina sono stati la febbre nel 51,4% e la riduzione della conta linfocitaria o linfopenia nel 48,6%, entrambi da lievi a moderati e transitori.

Sulla base di questi risultati, Oncolys prevede di presentare la NDA all'Autorità regolatoria giapponese entro la fine del 2024 come farmaco per il trattamento del cancro esofageo localmente avanzato.