Organovo Holdings, Inc. ha annunciato che rilascerà i dati finali e completi di uno studio di Fase 2a su FXR314 in pazienti affetti da steatoepatite non alcolica (NASH) entro aprile 2024. L'Azienda prevede presentazioni in occasione di riunioni scientifiche e la pubblicazione in riviste specializzate. Il rilascio di questi dati sarà il primo rilascio pubblico dei dati della sperimentazione clinica completata.

In un'analisi intermedia già riportata di circa 60 pazienti dopo 16 settimane di trattamento, FXR314 ha ridotto il contenuto di grasso epatico, come dimostrato da una riduzione del punteggio mediano MRI-PDFF del 28,6% nella coorte da 3 mg e del 26,9% nel gruppo da 6 mg, rispetto a una riduzione di solo l'1,5% nel gruppo placebo. La valutazione comparativa post-hoc della riduzione del grasso epatico relativo nella coorte intermedia ha rilevato che la diminuzione con 3 mg era statisticamente significativa rispetto al placebo (p=0,006). In una misura dell'attività nei singoli pazienti, FXR314 ha ottenuto una riduzione del grasso epatico superiore al 30% nel 47% dei pazienti (8/17) nella coorte da 3 mg e nel 35% (6/17) nella coorte da 6 mg, rispetto al 12% (2/17) nel braccio placebo.

FXR314 è stato generalmente ben tollerato in questa popolazione NASH, senza eventi avversi gravi (AE) correlati al trattamento. Tutti gli effetti indesiderati correlati al trattamento sono stati lievi-moderati, senza un'apparente relazione con la dose. Un prurito lieve-moderato è stato segnalato in un paziente della coorte da 3 mg e in un paziente della coorte da 6 mg.

Non si sono verificate interruzioni del trattamento legate al prurito. Organovo prevede di iniziare l'arruolamento per uno studio proof-of-concept di Fase 2 sulla colite ulcerosa nella prima metà del 2024, con completamento previsto nella prima metà del 2025. L'ulteriore promessa del farmaco nella fibrosi epatica e nella NASH lo rende un candidato forte per lo sviluppo in quell'area attraverso collaborazioni con Organovo.