Organovo Holdings, Inc. ha annunciato di aver avanzato con successo l'uso del suo primo modello di malattia infiammatoria intestinale (IBD) e di aver raggiunto la prossima pietra miliare, la validazione del target. L'azienda ha annunciato nel maggio 2022 di aver ottenuto un modello di malattia di Crohn di successo, che dimostra gli aspetti chiave della biologia del paziente che differiscono da uno stato non malato e che il modello sarebbe stato utilizzato per trovare e caratterizzare i farmaci. Da allora, il modello della malattia di Crohn è stato utilizzato per comprendere la biologia della malattia e identificare bersagli genici specifici.

Il trattamento di alcuni di questi bersagli, introducendo un composto direttamente nel modello di tessuto 3D che agisce sul bersaglio, ha dimostrato di ridurre in modo riproducibile la malattia. Più bersagli sono ora considerati convalidati e rappresentano opportunità farmacologiche specifiche che l'azienda intende sfruttare. Organovo prevede di far passare almeno un programma target alla chimica medicinale entro la fine del 2022, per creare un nuovo farmaco proprietario per la malattia di Crohn.

Più di 1 milione di persone in Nord America soffre di Crohn e la sua prevalenza è in aumento a livello globale. A causa della sua natura progressiva, oltre il 70% richiederà almeno un intervento chirurgico per alleviare i sintomi. I farmaci attuali possono rallentare la progressione in circa il 50% dei pazienti, ma nessuno è curativo. I difetti del rivestimento intestinale e l'infiammazione possono causare dolore addominale, diarrea grave, affaticamento, perdita di peso, malnutrizione e una minore qualità di vita.

L'infiammazione cronica porta a ulcere, fistole e ostruzioni intestinali causate dalla fibrosi. Organovo ritiene che le sue tecnologie tissutali 3D siano adatte alla scoperta di farmaci e bersagli nelle IBD, perché contengono un epitelio intestinale funzionale che viene colpito dalla malattia e uno strato stromale che dimostra la fibrosi dipendente dalla malattia, obiettivi chiave per la terapia. Il processo di scoperta di farmaci utilizzando tessuti 3D consiste in diverse fasi.

Due fasi iniziali che rivestono un'importanza unica nell'approccio di Organovo alla scoperta di farmaci sono la creazione di un modello di malattia, seguita dalla scoperta e dalla convalida del bersaglio.