Organovo Holdings, Inc. ha annunciato ulteriori dettagli sul suo programma clinico per FXR314, un agonista FXR che ha completato gli studi clinici iniziali. FXR314 è un farmaco che ha dimostrato sicurezza e tollerabilità dopo il dosaggio orale giornaliero negli studi di Fase 1 e Fase 2. Inoltre, FXR314 ha ottenuto l'autorizzazione della FDA per uno studio di Fase 2 sulla colite ulcerosa.

L'annuncio del programma FXR di Organovo aggiorna la precedente guida sull'avvio della sperimentazione clinica per l'azienda, che accelera di circa due anni la tempistica per la prima sperimentazione clinica. In precedenza, l'Azienda aveva annunciato nel marzo 2023 che avrebbe fornito indicazioni sulle tempistiche della Fase 2 per FXR314, dopo una determinazione interna del percorso migliore da seguire. L'Azienda continua a prevedere di depositare IND a partire dal 2025 per le molecole sviluppate internamente e prevede di fornire ulteriori indicazioni sui programmi della pipeline nei prossimi mesi.

Inoltre, Organovo sta anticipando il rilascio dei dati finali della Fase 2 sulle prestazioni di FXR314 nella NASH. Le prestazioni del farmaco nel trattamento della NASH sono state finora incoraggianti. I risultati intermedi della Fase 2 hanno mostrato che FXR314 ha ridotto il contenuto di grasso epatico, con riduzioni relative medie del 26,9±27,8% nella coorte da 3 mg e del 9,3±55,8% nella coorte da 6 mg, rispetto al 7,5±21,0% nella coorte con placebo.

La riduzione mediana del grasso epatico è stata del 28,6% nella coorte da 3 mg, del 26,9% nella coorte da 6 mg rispetto all'1,5% nel braccio placebo. Una valutazione comparativa post-hoc della riduzione relativa del grasso epatico nella coorte intermedia ha rilevato che la diminuzione con la dose di 3 mg era statisticamente significativa rispetto al placebo (p=0,006). FXR314 ha ottenuto una riduzione del grasso epatico superiore al 30% nel 47% dei pazienti (8/17) nella coorte da 3 mg e nel 35% (6/17) nella coorte da 6 mg, rispetto al 12% (2/17) nel braccio placebo.

Ad oggi, il farmaco è stato generalmente ben tollerato, senza eventi avversi gravi correlati al trattamento. Tutti gli eventi avversi correlati al trattamento sono stati lievi-moderati, senza un'apparente relazione con la dose. I dati completi della Fase 2 dovrebbero essere rilasciati nella prima metà del 2024.