Per Perseus Proteomics Inc. ha annunciato che il primo paziente è stato somministrato con PPMX-T003 nello studio clinico di Fase I/II guidato da un ricercatore per la leucemia aggressiva a cellule NK (ANKL). Questo studio clinico è stato preparato ed eseguito sotto il sostegno dell'AMED dall'aprile 2022, dopo essere stato adottato come Progetto che promuove il sostegno per il Programma di sostegno alla scoperta di farmaci orfani prima della designazione. Il suo scopo è quello di valutare la sicurezza e la tollerabilità nella somministrazione di PPMX-T003 ai pazienti affetti da ANKL, nonché l'efficacia e la farmacocinetica.

L'ANKL è una rara neoplasia ematologica refrattaria, con la necessità di stabilire un trattamento standard efficace il prima possibile. PPMX-T003 è un anticorpo che ha come bersaglio il recettore 1 della transferrina (TfR1), legato all'assunzione di ferro nelle cellule. TfR1 è altamente espresso nelle cellule ematopoietiche che richiedono molto più ferro rispetto alle cellule normali, nonché nelle cellule tumorali.

Quando PPMX-T003 si lega a TfR1, si prevede che inibisca la proliferazione delle cellule tumorali inibendo l'assorbimento di ferro nelle cellule tumorali. L'Azienda sta anche conducendo la sperimentazione clinica di fase I di PPMX-T003 per la policitemia vera, in cui i globuli rossi aumentano a un livello anormale.