Perseus Proteomics Inc. ha annunciato che la notifica dello studio clinico di Fase I/II condotto da uno sperimentatore su pazienti affetti da leucemia aggressiva a cellule NK (ANKL), che utilizza l'anticorpo anti recettore della transferrina PPMX-T003 in fase di sviluppo come terapia, è stata presentata alla PMDA dall'Hiroshima University Hospital (Direttore, Yoshiki Kudo). L'ANKL è un tumore del sangue classificato come linfoma maligno e ha origine nelle cellule NK (natural killer), una delle cellule immunitarie. Si tratta di un tipo fulminante di neoplasia ematologica refrattaria, in cui i sintomi progrediscono rapidamente una volta sviluppati.

A causa della rarità della malattia, con pochi casi segnalati, è necessario scoprire le sue cause e stabilire un trattamento standard efficace il prima possibile. In queste circostanze, la ricerca e lo sviluppo di PPMX-T003 come nuovo farmaco terapeutico dell'ANKL è stata adottata come Progetto di promozione del programma di sostegno alla scoperta di farmaci orfani prima della designazione da parte dell'AMED nel marzo 2022. In seguito all'adozione, questo studio clinico guidato da un ricercatore sarà condotto allo scopo di valutare la sicurezza e la tollerabilità nella somministrazione di PPMX-T003 ai pazienti affetti da ANKL, nonché l'efficacia e la farmacocinetica.

La sperimentazione clinica guidata da uno sperimentatore sarà avviata dopo la revisione da parte della PMDA e la registrazione dei pazienti partecipanti. L'Azienda prevede che i costi della sperimentazione clinica, pari a 100 milioni di JPY, saranno sostenuti nell'anno fiscale che terminerà il 31 marzo 2024. L'Azienda riceverà la sovvenzione di 100 milioni di JPY dall'AMED nello stesso anno fiscale; tuttavia, registrerà la sovvenzione come deposito a lungo termine ricevuto fino a quando l'importo effettivo non sarà determinato in occasione delle ispezioni che saranno condotte dall'AMED.