Perseus Proteomics Inc. ha annunciato che ci sarà un ritardo nella conclusione dello studio clinico di Fase I di PPMX-T003, un anticorpo contro il recettore 1 della transferrina (TfR1), tra i pazienti affetti da PV, dalla precedente previsione di fine giugno 2024 alla fine di luglio 2024. Questo studio indaga principalmente la sicurezza e la farmacocinetica nella somministrazione di PPMX-T003 a 6 pazienti affetti da PV, una malattia caratterizzata da un aumento eccessivo dei globuli rossi (RBC). Lo scopo secondario è quello di confermare gli effetti terapeutici.

I test dei 5 pazienti sono già terminati e l'azienda ha continuato il test del restante 1 paziente. In base al giudizio completo di un medico che considera il background unico del paziente, PPMX-T003 è stato somministrato al dosaggio aumentato. Il periodo di osservazione dovrebbe terminare alla fine di luglio 2024.

PPMX-T003 è un anticorpo che ha come bersaglio TfR1, legato all'assunzione di ferro nelle cellule. TfR1 è altamente espresso nelle cellule che richiedono molto più ferro rispetto alle cellule normali. Gli eritroblasti, che sono cellule nucleate del midollo osseo da cui derivano gli RBC, sono una di queste.

Quando PPMX-T003 si lega a TfR1, inibisce la proliferazione cellulare inibendo l'assorbimento di ferro negli eritroblasti. Pertanto, ci si aspetta che normalizzi il numero di RBC dei pazienti con PV, che hanno un numero eccessivo di RBC. TfR1 è espresso anche nelle cellule tumorali che proliferano a un ritmo significativo.

PPMX-T003 inibisce in modo simile la proliferazione delle cellule tumorali, grazie alla sua funzione di inibizione dell'assunzione di ferro. Inoltre, è in corso uno studio clinico di fase I/II di PPMX-T003, guidato da uno sperimentatore, su pazienti affetti da leucemia aggressiva NK-call (ANKL).