PharmaEssentia Corporation ha annunciato la pubblicazione di nuovi risultati di uno studio clinico di Fase 2 con ropeginterferone alfa-2b (commercializzato come BESREMi) per il trattamento di pazienti con policitemia vera (PV). Questo studio, condotto in Cina, ha dimostrato l'efficacia e la tollerabilità di ropeginterferone alfa-2b utilizzando un regime di dosaggio alternativo che prevede una dose iniziale più elevata e una titolazione della dose più rapida rispetto all'attuale dosaggio dell'etichetta statunitense. La pubblicazione, intitolata acUn nuovo regime di dosaggio di ropeginterferone alfa-2b è altamente efficace e tollerabile: risultati di uno studio di fase 2 in pazienti cinesi affetti da policitemia vera,ac è stata pubblicata su Experimental Hematology & Oncology ed è stata redatta dai ricercatori di PharmaEssentia.

La PV è la neoplasia mieloproliferativa (MPN) più comune e una malattia a lungo termine, potenzialmente pericolosa per la vita, con limitate opzioni terapeutiche approvate. I pazienti con PV hanno un rischio maggiore di sviluppare eventi tromboembolici a causa dell'aumento delle cellule ematiche e hanno un rischio a lungo termine di progressione verso la mielofibrosi o la trasformazione in leucemia mieloide acuta.1 In base al dosaggio attuale, la dose iniziale raccomandata di ropeginterferone alfa-2b è di 100 µg, con aumenti della dose di 50 µg ogni due settimane fino alla stabilizzazione dei parametri ematologici (fino a una dose massima di 500 µg).2 L'intento di questo studio era di valutare se il trattamento con ropeginterferone alfa-2b a una dose iniziale di 250 µg, seguita da 350 µg due settimane dopo e poi da 500 µg a partire dalla quarta settimana, potesse ottenere un'efficacia clinica più rapida e migliore entro 24 settimane di trattamento con una tollerabilità accettabile. Lo studio ha incluso 49 pazienti con PV con resistenza o intolleranza all'idrossiurea.

I risultati principali includono: Il tasso di risposta ematologica completa (CHR) alla settimana 24 (61,2%) è stato notevolmente superiore a quello a 12 mesi precedentemente osservato nello studio PROUD-PV e in uno studio di Fase 2 di Edahiro et al. (43,1% e 51,7%, rispettivamente), entrambi i quali hanno utilizzato l'attuale schema di titolazione della dose etichettata.3,441 dei 48 pazienti che hanno completato lo studioi (85,4%) hanno visto una riduzione del carico allelico JAK2V617F. Ropeginterferone alfa-2b è stato generalmente ben tollerato in questo studio.

Gli eventi avversi (AEs), per lo più lievi o moderati, sono stati segnalati in 48 pazienti su 49. Gli AEs più comuni, con un'incidenza di circa il 50%, sono stati segnalati in un'area di circa il 50%. Gli effetti indesiderati più comuni, con un'incidenza pari al 10%, comprendevano un aumento dell'alanina aminotransferasi (ALT) e dell'aspartato aminotransferasi (AST), la maggior parte dei quali di grado 1 o 2. Il trattamento a lungo termine e il follow-up dei pazienti nello studio sono previsti per valutare la sopravvivenza libera da progressione e la sopravvivenza globale.