PharmaEssentia Corp. ha annunciato il risultato a 52 settimane dello studio clinico di fase II di Ropeginterferone alfa-2b (P1101) per il trattamento della policitemia vera (PV) in Cina. Titolo dello studio: Studio multicentrico di fase II a braccio singolo per accedere all'efficacia e alla sicurezza di P1101 nei pazienti cinesi affetti da policitemia vera ("PV") intolleranti o resistenti all'idrossiurea (HU).

Obiettivi: L'obiettivo primario è valutare l'efficacia e la sicurezza di P1101 nel trattamento dei pazienti cinesi affetti da PV con resistenza o intolleranza all'HU. Lo studio clinico di fase II è approvato dalla China National Medical Products Administration (NMPA) per reclutare 49 pazienti cinesi con PV per un ciclo di trattamento di 52 settimane. L'endpoint primario è il tasso di risposta ematologica completa (CHR) senza flebotomia o eritroferesi alla settimana 24, basato sulla valutazione dei risultati dei test di laboratorio centrali.

Numero di soggetti: 49 pazienti cinesi affetti da PV. I risultati statistici (incluso, ma non limitato al valore P) e la significatività statistica (incluso, ma non limitato al raggiungimento della significatività statistica) degli endpoint primari e secondari. Se l'Azienda non può divulgare i dati statistici a causa di altre ragioni importanti, è necessario indicarne i motivi.

Questo studio clinico è approvato dalla China National Medical Products Administration (NM PA) per reclutare 49 pazienti cinesi affetti da PV per un ciclo di 52 settimane; l'endpoint primario è il tasso di risposta ematologica completa (CHR) senza flebotomizzazione o eritroaferesi alla settimana 24, in base alla valutazione dei risultati dei test del laboratorio centrale; l'endpoint secondario è il tasso di risposta ematologica completa (CHR) senza flebotomizzazione o eritroaferesi alla settimana 12, 36 e 52, in base alla valutazione dei risultati dei test del laboratorio centrale. In termini di efficacia, dei 49 soggetti totali, 35 soggetti hanno raggiunto la CHR alla settimana 52, con un tasso di CHR del 71,43% (35/49) basato sull'insieme intention-to-treat (ITT); la significatività statistica dell'endpoint primario è stata raggiunta e numericamente superiore al tasso di CHR del 43,1% alla 52esima settimana di PROUD-PV. I tassi di CHR alla settimana 12, 24 e 36 sono rispettivamente del 44,90% (22/49), 61,22% (30/49) e 69,39% (34/49).

Il tasso di CHR aumenta con il prolungamento della durata del trattamento con P1101. Per quanto riguarda la sicurezza, solo 10 soggetti hanno sperimentato eventi avversi correlati al trattamento (TEAE) nel corso dello studio, la maggior parte dei TEAE sono di grado 1-2. In sintesi, P1101 dimostra una buona sicurezza e tollerabilità. Se vengono resi noti i risultati statistici dello studio clinico di fase III del nuovo farmaco, il piano di marketing dell'Azienda:N/A. I risultati di un singolo studio clinico (compresi i valori statistici P- degli endpoint primari e secondari e se sono statisticamente significativi) non sono sufficienti a riflettere pienamente il successo o il fallimento del lancio del nuovo farmaco.

Si consiglia agli investitori di esercitare cautela e di condurre una valutazione approfondita. Rischi e misure di mitigazione che l'azienda dovrà adottare dopo l'approvazione da parte dell'autorità competente:N/A. Strategie strategiche da adottare da parte dell'azienda Al momento dell'approvazione da parte dell'autorità competente: La Società ha presentato l'autorizzazione all'immissione in commercio. L'Azienda ha presentato l'autorizzazione all'immissione in commercio e l'approvazione da parte dell'Azienda.