PharmaEssentia Corporation ha aggiornato la presentazione del Protocollo di Studio Clinico di Fase III P1101 per la PMF pre-fibrotica/precoce o la PMF in fase avanzata a rischio da basso a intermedio-1 all'NMPA cinese. Indicazione: Mielofibrosi primaria pre-fibrotica/precoce o mielofibrosi primaria in fase avanzata con rischio da basso a intermedio-1 secondo DIPSS Plus. Fasi di sviluppo previste: Studio clinico di Fase III e successivamente richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio.

Fase di sviluppo attuale: (1)Presentazione della domanda/approvazione/disapprovazione/ogni studio clinico (includere analisi intermedia): Aggiornamento sulla presentazione da parte dell'Azienda del protocollo di studio clinico di fase III di Ropeginterferone alfa-2b (P1101) per i pazienti adulti con mielofibrosi primaria pre-fibrotica/precoce o mielofibrosi primaria conclamata a rischio da basso a intermedio-1 secondo il DIPSS Plus al Centro per la Valutazione dei Farmaci (CDE) dell'Amministrazione Nazionale Cinese dei Prodotti Medici (NMPA): L'Azienda ha presentato il protocollo di studio clinico multicentrico globale di fase III alla FDA statunitense il 17 gennaio 2024 e successivamente lo ha rivisto in base alle raccomandazioni della FDA statunitense. Riconoscendo il processo di revisione prolungato dell'NMPA cinese, il protocollo rivisto è stato prontamente presentato al CDE dell'NMPA cinese per la revisione il 26 aprile 2024. Recentemente, la FDA statunitense, sottolineando l'importanza dello studio, ha fornito ulteriori raccomandazioni di revisione sugli endpoint primari del protocollo.

Pertanto, l'Azienda ha richiesto in modo proattivo all'NMPA cinese il ritiro temporaneo del protocollo per rispondere a queste raccomandazioni. Una volta completate le revisioni del protocollo, l'Azienda intende ripresentarlo per la revisione. Situazione di mercato: La mielofibrosi primaria (PMF) è una mielofibrosi (MF) che si manifesta da sola ed è una neoplasia mieloproliferativa (MPN), insieme alla policitemia vera (PV) e alla trombocitemia essenziale (ET).

Secondo Orphanet, l'incidenza annuale della PMF è di circa 1 caso ogni 100.000 individui. Per i pazienti con MF a basso rischio e con sintomi, i trattamenti attuali includono l'idrossiurea (HU) e l'interferone pegilato, e in alcuni casi gli inibitori di JAK2 o il trapianto di cellule staminali allogeniche. Gli inibitori di JAK2 sono indicati principalmente per i pazienti con MF a rischio intermedio-alto.