Pharming Group N.V. ha annunciato che il primo paziente è stato arruolato nel suo studio clinico di Fase III in Giappone, che valuta leniolisib per il trattamento della sindrome della fosfoinositide 3-chinasi delta attivata (APDS) in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni. Lo studio clinico di Pharming, a braccio singolo e in aperto, valuterà la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di leniolisib in tre pazienti di età pari o superiore a 12 anni con diagnosi confermata di APDS. Ogni paziente riceverà un dosaggio basato sul peso fino a 70 mg di leniolisib due volte al giorno per 12 settimane.

Con i pazienti attualmente sottoposti a trattamenti di supporto, la prospettiva di un trattamento modificante la malattia per questa rara immunodeficienza primaria potrebbe rappresentare una nuova ed entusiasmante opzione terapeutica per i pazienti, le loro famiglie, gli assistenti e i loro medici in Giappone. Nel maggio 2023, a leniolisib è stata concessa la designazione di farmaco orfano (ODD) dal Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare del Giappone (MHLW) per il trattamento dell'APDS. Leniolisib ha ricevuto l'approvazione normativa dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per il trattamento della DS AP in pazienti di età pari o superiore a 12 anni nel marzo 2023 ed è stato lanciato commercialmente con il marchio Joenja(R) negli Stati Uniti nell'aprile 2023.

I risultati di uno studio clinico di Fase II/III, randomizzato e controllato con placebo, hanno dimostrato l'efficacia clinica di Joenja(R) negli endpoint coprimari, dimostrando un impatto statisticamente significativo sulla disregolazione immunitaria e la normalizzazione dell'immunofenotipo in questi pazienti, e i dati di estensione in aperto hanno supportato la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione di Joenja(R) a lungo termine.(8) Leniolisib è attualmente in fase di revisione regolatoria da parte dell'Agenzia Europea dei Medicinali, con l'intenzione di perseguire ulteriori approvazioni regolatorie nel Regno Unito, in Canada, Australia e Giappone. Leniolisib è anche in fase di valutazione in uno studio clinico di Fase III su bambini di età compresa tra 4 e 11 anni con APDS, con un ulteriore studio previsto su bambini di età compresa tra 1 e 6 anni con APDS. Esempi di dichiarazioni previsionali possono includere dichiarazioni relative alla tempistica e all'avanzamento degli studi preclinici e delle sperimentazioni cliniche di Pharming sui suoi candidati prodotti, alle prospettive cliniche e commerciali di Pharming e alle aspettative di Pharming in merito ai requisiti di capitale circolante e alle risorse di cassa previste, le quali dichiarazioni sono soggette a una serie di rischi, incertezze e presupposti, tra cui, ma non solo, la portata, l'avanzamento e l'espansione delle sperimentazioni cliniche di Pharming e le ramificazioni dei relativi costi; e gli sviluppi clinici, scientifici, normativi e tecnici.