Pharming Group N.V. ha annunciato il completamento dell'arruolamento dei pazienti nello studio clinico di Fase III (NCT05438407) che valuta il farmaco sperimentale leniolisib, un inibitore orale selettivo della fosfoinositide 3-chinasi delta (PI3K), nei bambini di età compresa tra i 4 e gli 11 anni con sindrome da fosfoinositide 3-chinasi delta attivata (APDS). Leniolisib, commercializzato con il nome commerciale Joenja negli Stati Uniti, ha ricevuto l'approvazione dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento dell'APDS in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni nel marzo 2023. Pharming prevede di includere i dati di questo studio di 4 anni e 11 anni nelle richieste di autorizzazione a livello mondiale per l'approvazione di leniolisib per i pazienti pediatrici con APDS, a partire dal 2025.

Lo studio ha arruolato 21 bambini con APDS di età compresa tra i 4 e gli 11 anni in siti negli Stati Uniti, in Europa e in Giappone. Lo studio clinico in aperto, a braccio singolo, sta valutando la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di leniolisib. Gli endpoint primari di efficacia dello studio sono la riduzione delle dimensioni del linfonodo indice e l'aumento della percentuale di cellule B na ve sul totale delle cellule B rispetto al basale a 12 settimane.

Gli endpoint secondari comprendono una valutazione della capacità di leniolisib di modificare la qualità di vita correlata alla salute, basata su misure del funzionamento fisico, sociale, emotivo e scolastico, utilizzando un questionario paziente validato. Questi endpoint rispecchiano quelli utilizzati per valutare i risultati clinici nei precedenti studi APDS di Fase II III di leniolisib per pazienti di età superiore ai 12 anni. Il primo paziente è stato somministrato nel novembre 2023 in uno studio clinico separato di Fase III che include bambini di età compresa tra 1 e 6 anni con APDS per valutare una nuova formulazione pediatrica di leniolisib.

I pazienti idonei arruolati in uno degli studi pediatrici continueranno a ricevere leniolisib per un anno dopo il periodo iniziale di trattamento di 12 settimane, attraverso uno studio di estensione in aperto.