Prescient Therapeutics Limited ha annunciato che il suo studio clinico di Fase 1b di PTX-200 e citarabina nei pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) recidivata e refrattaria amplierà la coorte a 45 mg/m2 di PTX-200, dopo un'altra remissione completa e nessuna tossicità limitante la dose a questo livello di dose. Tre pazienti sono stati trattati con 45 mg/m2 di PTX-200 in combinazione con la citarabina, senza tossicità limitanti la dose. Un paziente della coorte ha ottenuto una CRi, ossia una remissione completa della malattia, con neutrofili e/o piastrine ancora recuperati a livelli normali.

La CR (remissione completa) e la CRi hanno in genere lo stesso valore predittivo del successo del trattamento. Quest'ultimo paziente porta a quattro il totale delle remissioni complete in questo studio. Inoltre, un paziente della coorte precedente con PTX-200 a 35 mg/m2 ha avuto una risposta parziale (riduzione del carico tumorale). Circa 158.000 pazienti in tutto il mondo soffrono di AML, un tumore del midollo osseo che impedisce la formazione di cellule sanguigne normali.

La LAM progredisce rapidamente e ha tassi di sopravvivenza scarsi. Dopo la chemioterapia iniziale, la maggior parte dei pazienti ha una ricaduta, il che porta a un'esigenza medica ancora insoddisfatta.