Prescient Therapeutics ha annunciato che l'Office of Orphan Products Development della Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano per PTX-100 per il trattamento dei linfomi a cellule T (TCL), compreso il TCL cutaneo (CTCL). Dopo aver ricevuto separatamente l'ODD per il TCL periferico (PTCL) nel 2022, Prescient ha richiesto l'ODD per il CTCL. L'FDA ha ora concesso una designazione più ampia di quella richiesta da Prescient, che comprende tutti i TCL.

Le TCL descrivono un gruppo di linfomi che si sviluppano quando un gruppo di globuli bianchi chiamati linfociti cresce fuori controllo. Esistono diversi gruppi di TCL, tra cui PTCL e CTCL, ciascuno con diversi sottotipi distinti. Nell'insieme, i TCL rappresentano un'area di bisogni dei pazienti non soddisfatti o scarsamente soddisfatti, soprattutto nei pazienti con malattia recidivata o refrattaria.

Questa designazione ODD copre ora tutte le TCL e i loro sottotipi. I vantaggi di una designazione di farmaco orfano sono considerevoli e comprendono un'esclusività di mercato garantita di sette anni a partire dalla concessione dell'approvazione regolatoria; e un'esenzione dalle tasse del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) per i farmaci orfani, che ha un valore di oltre 3,1 milioni di dollari nel 2022. La designazione di farmaco orfano consentirà a Prescient di beneficiare di incentivi che possono aiutare lo sviluppo di PTX-100, un inibitore della prenilazione di prima classe che interrompe i percorsi Ras oncogenici nelle cellule tumorali.