ProKidney Corp. ha annunciato risultati intermedi positivi dello studio di Fase 2 REGEN-007, che valuta la terapia cellulare renale autologa, rilparencel, nei pazienti con CKD causata dal diabete e ha fornito aggiornamenti clinici e operativi. La direzione organizzerà un webcast in diretta oggi alle 8:00 a.m. ET per discutere i dati.

Dati provvisori di efficacia e sicurezza della sperimentazione di fase 2 di REGEN-007: REGEN-007 è uno studio multicentrico di Fase 2 in corso, in aperto, randomizzato 1:1 a due bracci, in pazienti con diabete e CKD che hanno un tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) di 20 - 50 mL/min/1.73m². Al momento della randomizzazione, i pazienti vengono assegnati a due gruppi di trattamento che utilizzano regimi di dosaggio diversi. Il Gruppo 1 replica il programma di dosaggio del nostro studio clinico di Fase 3, in cui i pazienti ricevono due iniezioni di rilparencel?

una in ciascun rene, a distanza di tre mesi l'una dall'altra. Il Gruppo 2 sperimenta un regime di dosaggio esplorativo per verificare se i trigger fisiologici, piuttosto che un trigger basato sul tempo, possano ottimizzare le somministrazioni multiple di rilparencel. Nel Gruppo 2, i pazienti ricevono una singola dose di rilparencel in un rene e una seconda dose nel rene controlaterale solo se innescata da un declino sostenuto dell'eGFR di = 20%, e/o da un aumento del rapporto albumina urinaria/creatinina (UACR) dal basale di = 30% e = 30 mg/g. Nel Gruppo 1, al 7 maggio 2024, i pazienti con almeno 12 mesi di follow-up dopo la seconda iniezione di rilparencel (n=13) mostrano una funzione renale stabilizzata per 18 mesi (la variazione media dell'eGFR dal basale a 18 mesi è stata di -1,3 ml/min/1,73m2).

È importante notare che risultati simili sono stati osservati in un sottogruppo di questi pazienti (n=10) che rispondevano ai criteri di inclusione chiave attualmente utilizzati nel nostro programma di studi clinici di Fase 3 (la variazione media dell'eGFR dal basale a 18 mesi è stata di -0,6 ml/min/1,73m2). Ulteriori analisi saranno eseguite man mano che i dati del Gruppo 1 matureranno. Venticinque pazienti hanno ricevuto almeno un'iniezione di rilparencel nel Gruppo 2; 12 pazienti hanno ricevuto una seconda iniezione di rilparencel in base ai criteri di eGFR (n=3) o ai criteri UACR (n=9).

Per i pazienti del Gruppo 2 che hanno ricevuto due iniezioni è previsto un follow-up fino a 18 mesi dopo la seconda iniezione. Non sono stati osservati eventi avversi gravi correlati a rilparencel in tutti i pazienti dello studio che hanno ricevuto almeno un'iniezione di rilparencel (n=49).