Takeda e Protagonist Therapeutics, Inc. hanno annunciato la firma di un accordo di licenza e collaborazione a livello mondiale per lo sviluppo e la commercializzazione di rusfertide, un peptide sperimentale iniettabile mimetico dell'ormone naturale epcidina, attualmente in uno studio pivotale di Fase 3, VERIFY, per il trattamento della policitemia vera (PV). In base ai termini dell'accordo, Protagonist riceverà un pagamento anticipato di 300 milioni di dollari e avrà diritto a ricevere ulteriori pagamenti per lo sviluppo e le milestone normative a livello mondiale, oltre a milestone commerciali e royalties graduali sulle vendite nette al di fuori degli Stati Uniti. Protagonist rimarrà responsabile della ricerca e dello sviluppo fino al completamento della sperimentazione clinica di Fase 3 e all'approvazione normativa statunitense.

Takeda ha i diritti per lo sviluppo al di fuori degli Stati Uniti ed è responsabile della conduzione delle attività di commercializzazione globale. Scoperto grazie alla piattaforma tecnologica peptidica di Protagonist, il meccanismo d'azione di rusfertide è pensato per regolare l'omeostasi del ferro e controllare l'assorbimento, l'immagazzinamento e la distribuzione del ferro nell'organismo. La parte randomizzata dello studio REVIVE di Fase 2 su rusfertide nella policitemia vera ha raggiunto il suo endpoint primario.

I dati di follow-up a lungo termine dell'estensione in aperto di 2 anni sono stati presentati al Meeting annuale della Società Americana di Ematologia 2023 all'inizio di dicembre, e hanno dimostrato un controllo duraturo dell'ematocrito, una diminuzione del ricorso alla flebotomia, una tollerabilità a lungo termine e nessun nuovo segnale di sicurezza nei pazienti con PV. Questo annuncio si basa sul patrimonio di Takeda nell'ematologia rara e segue la recente approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti di ADZYNMA, il trattamento di Takeda per la porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTTP), un disturbo ultra-raro della coagulazione del sangue. Dopo la presentazione delle normative statunitensi, Takeda guiderà la commercializzazione del rusfertide, mentre Protagonist deterrà un'opzione di co-dettaglio negli Stati Uniti. In base ai termini dell'accordo, Protagonist ha il diritto di rinunciare alla quota di profitto del 50:50. In tal caso, Protagonist avrebbe il diritto di scegliere la quota di profitto.

In tal caso, Protagonist avrebbe diritto a ricevere pagamenti di opt-out e pagamenti di milestone e royalty più elevati. In entrambi gli scenari, Takeda manterrebbe tutti i diritti ex Stati Uniti.