Quince Therapeutics, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione Fast Track per il suo Sistema EryDex per il trattamento dei pazienti con Atassia-Telangiectasia (A-T). EryDex è composto da desametasone fosfato di sodio (DSP) incapsulato nei globuli rossi del paziente, grazie alla piattaforma tecnologica proprietaria di Quince, Autologous Intracellular Drug Encapsulation (AIDE). Il DSP è un corticosteroide ben noto per le sue proprietà antinfiammatorie e per la sua tossicità a dose limitata dovuta alla soppressione surrenalica.

EryDex è progettato per fornire l'efficacia dei corticosteroidi e per ridurre o eliminare gli effetti avversi significativi che accompagnano il trattamento cronico con corticosteroidi. La designazione Fast Track è stata concessa in base al potenziale di EryDex di rispondere a un'elevata esigenza medica insoddisfatta per i pazienti con A-T, una condizione grave e pericolosa per la vita, e rappresenta una pietra miliare normativa significativa per Quince. Attualmente non esistono trattamenti terapeutici approvati in nessun mercato globale per questa rara malattia pediatrica.

L'A-T è una malattia neurodegenerativa e di immunodeficienza ereditaria autosomica recessiva, con una prevalenza stimata di circa 10.000 pazienti con A-T negli Stati Uniti, nel Regno Unito e nei Paesi dell'UE4. I dati di un precedente studio di Fase 3 su EryDex (#IEDAT-02-2015/NCT02770807) hanno mostrato risultati di efficacia incoraggianti e un profilo di sicurezza favorevole. Quince sta attivamente arruolando partecipanti per il suo studio clinico globale di Fase 3 NEAT (#IEDAT-04-2022/NCT06193200) per valutare gli effetti neurologici di EryDex nei pazienti con A-T, con la previsione di arruolare circa 86 pazienti con A-T di età compresa tra i sei e i nove anni (popolazione di analisi primaria) e circa 20 pazienti di età pari o superiore ai 10 anni.

Questo studio clinico cardine di Fase 3 viene condotto in base a un accordo di valutazione speciale del protocollo (SPA) con la FDA. L'A-T è una malattia neurodegenerativa e di immunodeficienza ereditaria autosomica recessiva, causata da mutazioni nel gene ATM, responsabile delle funzioni omeostatiche e di divisione cellulare, compresa, ma non solo, la riparazione del DNA a doppio filamento. In genere, la A-T viene diagnosticata per la prima volta prima dei cinque anni, quando i bambini iniziano a sviluppare un'andatura alterata e a cadere con maggiore frequenza.

I sintomi neurologici peggiorano e i pazienti con A-T diventano spesso costretti sulla sedia a rotelle entro l'adolescenza. L'adolescenza dei pazienti con A-T è tipicamente caratterizzata da infezioni ripetute, compromissione polmonare e tumori. La durata di vita mediana è di circa 25-30 anni, con una mortalità dovuta a infezioni e tumori.

In base alle informazioni di IQVIA Medical Claims (Dx), IQVIA Analytics, ci sono circa 3.400 pazienti diagnosticati con A-T negli Stati Uniti, che si allineano a una prevalenza stimata di circa 5.000 pazienti con A-T negli Stati Uniti. Quince stima che ci siano circa 5.000 pazienti con A-T nel Regno Unito e nei Paesi UE4. Attualmente non esistono trattamenti terapeutici approvati in nessun mercato globale per l'A-T. EryDex è composto da desametasone fosfato di sodio (DSP) incapsulato nei globuli rossi del paziente. Il DSP è un corticosteroide ben noto per le sue proprietà antinfiammatorie e per la sua tossicità a dose limitata dovuta alla soppressione surrenalica.

EryDex è progettato per fornire l'efficacia dei corticosteroidi e per ridurre o eliminare gli effetti avversi significativi che accompagnano l'uso cronico del trattamento con corticosteroidi. EryDex sfrutta la piattaforma tecnologica proprietaria di Quince, Autologous Intracellular Drug Encapsulation, o AIDE, che è una nuova combinazione farmaco/dispositivo che utilizza un processo automatizzato progettato per incapsulare un farmaco nei globuli rossi del paziente. I globuli rossi hanno diverse caratteristiche che li rendono un veicolo potenzialmente efficace per la somministrazione di farmaci, tra cui una tollerabilità potenzialmente migliore, una maggiore distribuzione tissutale, una ridotta immunogenicità e un prolungamento dell'emivita circolante.

La tecnologia AIDE di Quince è progettata per sfruttare questi vantaggi e consentire la somministrazione cronica di farmaci che presentano limitazioni dovute a tossicità, scarsa biodistribuzione, farmacocinetica non ottimale o risposta immunitaria.