REGENXBIO Inc. ha annunciato i dati intermedi positivi dello studio di Fase II AAVIATE® di ABBV-RGX-314 per il trattamento della degenerazione maculare senile umida (AMD umida) con somministrazione sopracoroidea. L'AMD umida è una malattia cronica che dura tutta la vita, con opzioni di trattamento anti-VEGF disponibili che possono ridurre il rischio di cecità, ma richiedono iniezioni frequenti. La sperimentazione di ABBV-RGX the314 con somministrazione sopracoroidea è progettata per essere un trattamento una tantum, in ufficio, che ha il potenziale di sostenere una terapia anti-VEGF costante e di stabilizzare o migliorare la visione a lungo termine per i pazienti con AMD umida.

I nuovi dati presentati al meeting Hawaiian Eye and Retina a Maui, HI da John Pitcher, M.D., Eye Associates of New Mexico, includono i risultati a 6 mesi di due coorti aggiuntive di livello di dose 3 (Coorti 5 e 6). ABBV-RGX -314, sviluppato in collaborazione con AbbVie, viene studiato anche come potenziale terapia genica una tantum per il trattamento della retinopatia diabetica e di altre patologie croniche della retina. AAVIATE è uno studio di Fase II, multicentrico, in aperto, randomizzato, attivo e controllato, con dose di accelerazione, che sta valutando l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione sopracoroideale di ABBV-RGX-314 in pazienti con AMD umida.

L'endpoint primario dello studio è la variazione media della visione nei pazienti a cui è stato somministrato ABBV-RGX-314, misurata dalla migliore acuità visiva corretta (BCVA) alla Settimana 40 rispetto al basale, rispetto ai pazienti che ricevono iniezioni mensili di ranibizumab. Altri endpoint includono la variazione media dello spessore retinico centrale (CRT) e il numero di iniezioni intravitreali di fattore di crescita endoteliale anti-vascolare (anti-VEGF) ricevute dopo la somministrazione di ABBV-RGX-314. Al 6 novembre 2023, la somministrazione sovracoroidea di ABBV-RGX-314 è stata ben tollerata da 106 pazienti con tre livelli di dose.

Non sono stati segnalati SAE correlati al farmaco. Tutti gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) fino a 6 mesi nell'occhio di studio sono stati lievi o moderati e hanno incluso emorragia congiuntivale, aumento della pressione intraoculare, episclerite e iperemia congiuntivale. L'infiammazione intraoculare lieve è stata riportata con un tasso di incidenza simile nei livelli di prima e seconda dose, mentre l'infiammazione intraoculare da lieve a moderata è stata osservata al livello di terza dose nelle Coorti 4 e 5. Tutte le infiammazioni intraoculari si sono risolte. Tutte le infiammazioni intraoculari si sono risolte con corticosteroidi topici.

In particolare, non ci sono stati casi di infiammazione intraoculare nel livello di dose 3, Coorte 6 (n=21), in cui i pazienti hanno ricevuto un breve ciclo di steroidi topici profilattici dopo la somministrazione di ABBV-RGX-314. I pazienti trattati con ABBV-RGX-314 continuano a dimostrare una BCVA e una CRT stabili a sei mesi. Inoltre, è stata osservata una significativa riduzione del carico di trattamento anti-VEGF dopo la somministrazione di ABBV-RGX-314. La riduzione più elevata è stata osservata nel livello di dose 3, con una riduzione dell'80% del tasso di iniezioni annualizzato e il 50% dei pazienti è rimasto senza iniezioni.