Renovacor, Inc. è un'azienda di terapia genica in fase preclinica. L'azienda è impegnata nello sviluppo di una pipeline di terapie geniche basate sul virus adeno-associato (AAV) per le malattie associate alla mutazione del gene Bcl2-associato 3 (BAG3), in aree di necessità medica insoddisfatta. La terapia dell'Azienda si concentra sulle malattie cardiovascolari, con un programma principale nella cardiomiopatia dilatativa associata alla mutazione BAG3. Il suo candidato principale, REN-001, è una terapia genica basata su AAV9, progettata per trattare la cardiomiopatia dilatativa associata a BAG3 (DCM). L'Azienda sta anche conducendo studi preclinici per esplorare la capacità di una terapia genica BAG3 di trattare i pazienti affetti da DCM causata da aploinsufficienza di BAG3. La strategia preclinica dell'Azienda consiste nel far avanzare i programmi di ricerca in fase iniziale della sua terapia genica BAG3. I suoi programmi di ricerca e scoperta includono le malattie mediate da BAG3 associate al sistema cardiovascolare e al sistema nervoso centrale.
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