Rezolute, Inc. ha annunciato risultati topline positivi dello studio clinico di Fase 2 di RZ402 in pazienti con DME che sono naïve o hanno ricevuto iniezioni limitate di fattore di crescita anti-vascolare (anti-VEGF). 94 partecipanti sono stati arruolati nello studio multicentrico statunitense, randomizzato, in doppia maschera, controllato con placebo, a bracci paralleli, per valutare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica di RZ402 somministrato come monoterapia per un periodo di trattamento di 12 settimane (tre mesi). Disegno dello studio e criteri di idoneità Pazienti DME con retinopatia diabetica (DR) non proliferativa da lieve a moderata I pazienti non devono aver ricevuto più di tre iniezioni di anti-VEGF in precedenza (nessuna entro otto settimane dalla randomizzazione); CST di =320 micron nei maschi e =305 micron nelle femmine; Migliore Acuità Visiva Corretta (BCVA) di =78 lettere sulla valutazione ETDRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study); I partecipanti idonei sono stati randomizzati in modo uguale, a uno dei tre bracci di trattamento attivo di RZ402 alle dosi di 50, 200 e 400 mg, o a un braccio di controllo con placebo, per ricevere il farmaco di studio una volta al giorno per 12 settimane, prima di completare un follow-up di quattro settimane.

RZ402 ha raggiunto entrambi gli endpoint primari di variazione dell'edema maculare (CST) e un buon profilo di sicurezza Il CST è migliorato significativamente a tutti i livelli di dose di RZ402 rispetto al placebo (fino a circa 50 micron; p=0.02).02) Traiettoria continua verso il basso della CST nel corso dello studio e alla fine del trattamento; nessuna differenza significativa tra i livelli di dose di RZ402, anche se la risposta è stata maggiore alla dose di 200 mg; la sottoanalisi per gravità del DME (CST =400 micron) indica un miglioramento di circa 75 micron alla dose di 200 mg; la CST è diminuita nella maggior parte dei pazienti che hanno ricevuto la dose di 200 mg di RZ402, compresi i miglioramenti clinicamente significativi dal basale in più del 20% dei pazienti.miglioramenti rispetto al basale in più del 20% dei partecipanti, rispetto a nessuno del placebo, con alti tassi di peggioramento; RZ402 è stato sicuro e ben tollerato; gli eventi avversi (AEs) sono stati generalmente lievi e i tassi sono stati paragonabili al placebo; tre partecipanti hanno sperimentato AEs gravi che sono stati tutti giudicati dallo sperimentatore come non correlati al farmaco di studio; Non ci sono stati effetti avversi oculari tipicamente riscontrati con le iniezioni intravitreali; gli elettrocardiogrammi (ECG), i parametri vitali e i laboratori di sicurezza non sono stati significativi; le concentrazioni target sono state superate a tutti e tre i livelli di dose e continuano a supportare il dosaggio orale una volta al giorno; Endpoint secondari e aggiuntivi Nessun miglioramento significativo della BCVA rispetto al placebo; in linea con le aspettative per uno studio di questa durata; I miglioramenti osservati nella CST potrebbero prevedere miglioramenti visivi in uno studio di più lunga durata; Cinque partecipanti trattati con RZ402 a 200 mg (20%) hanno sperimentato un miglioramento di 1 fase nel punteggio di gravità della retinopatia diabetica (DRSS) rispetto a un partecipante con placebo; L'Azienda prevede di presentare questi dati e ulteriori risultati in occasione di una prossima conferenza medica.