Rocket Pharmaceuticals, Inc. ha presentato al 27° Meeting annuale della Società Americana di Terapia Genica e Cellulare (ASGCT). Gli aggiornamenti dei dati dimostrano la continua sicurezza ed efficacia degli studi pivotali di Fase 1/2 di KRESLADI? (marnetegragene autotemcel) per il deficit grave di adesione leucocitaria-I (LAD-I) e RP-L102 per l'anemia di Fanconi (FA), oltre allo studio di Fase 1 di RP-L301 per il deficit di piruvato chinasi (PKD).

La terapia genica lentivirale autologa ex-vivo per i pazienti pediatrici con deficit grave di adesione leucocitaria-I fornisce un'efficacia sostenuta con un profilo di sicurezza ben tollerato: La presentazione orale include dati positivi e aggiornati (cut-off 24 luglio 2023) degli studi pivotali globali di Fase 1/2 che dimostrano l'efficacia e la sicurezza sostenute di KRESLADITM da 18 a 45 mesi di follow-up per tutti i nove pazienti con LAD-I grave. Osservato il 100% di sopravvivenza in assenza di HSCT allogenico almeno 18 mesi dopo l'infusione in tutti i nove pazienti; tutti i pazienti arruolati a meno di 12 mesi hanno superato i 24 mesi senza HSCT. Tutti gli endpoint primari e secondari sono stati raggiunti, compresa la correzione genetica e fenotipica sostenuta. Rispetto all'anamnesi pre-trattamento, i dati hanno mostrato una sostanziale diminuzione dell'incidenza di infezioni significative che hanno richiesto l'ospedalizzazione o l'assunzione di antimicrobici per via endovenosa, oltre all'evidenza della risoluzione delle lesioni cutanee e parodontali correlate alla LAD-I e al ripristino delle capacità di riparazione delle ferite.

KRESLADITM è stato ben tollerato da tutti i pazienti, senza che siano stati segnalati eventi avversi gravi correlati al farmaco. Gli eventi avversi correlati ad altre procedure di studio, compreso il condizionamento con busulfano, sono stati resi noti in precedenza e sono coerenti con i profili di sicurezza di tali agenti e procedure. Non sono stati segnalati casi di fallimento del trapianto o di malattia del trapianto autologo contro l'ospite (GvHD).

Sulla base dei dati positivi di efficacia e sicurezza degli studi pivotali globali di KRESLADITM per la LAD-I grave, la richiesta di licenza biologica (BLA) è stata accettata per l'esame da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense, che ha fissato la data limite del New Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) al 30 giugno 2024. La presentazione orale include dati positivi e aggiornati (cut-off 5 febbraio 2024) dello studio di Fase 1 su due pazienti adulti con PKD trattati con RP-L301, seguiti fino a 36 mesi, e su due pazienti pediatrici seguiti fino a 12 mesi.