Rocket Pharmaceuticals, Inc.

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Rocket Pharmaceuticals di RTW Biotech fa progressi con Danon

14 settembre 2023 alle 22:08

RTW Biotech Opportunities Ltd - società di investimento con sede a New York e focalizzata sul settore delle scienze della vita - prende atto dell'annuncio della sua principale posizione in portafoglio, Rocket Pharmaceuticals, Inc. Dice che Rocket ha raggiunto l'allineamento con la Food and Drug Administration degli Stati Uniti sul disegno del trial di fase due di RP-A501 per la malattia di Danon, una cardiomiopatia ereditaria fatale per la quale attualmente non esiste una cura.

Lo studio globale, a braccio singolo e multicentrico, valuterà l'efficacia e la sicurezza di RP-A501 in 12 pazienti affetti da Danon. Per sostenere l'approvazione accelerata, lo studio valuterà l'efficacia di RP-A501 come misurata dagli endpoint primari basati sui biomarcatori.

RTW Biotech ha una partecipazione del 10% in Rocket Pharma.

Prezzo attuale del titolo: USD1,26

Variazione a 12 mesi: +7,7

Di Holly Beveridge, giornalista di Alliance News

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	ROCKET PHARMACEUTICALS, INC.	21,98 USD	-0,54%	-3,60%	1,99 Mrd
	RTW BIOTECH OPPORTUNITIES LTD	1,31 USD	-1,13%	+1,16%	504 Mln

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Grafico Rocket Pharmaceuticals, Inc.

Durata

Periodo

Altri grafici

Profilo Società

Rocket Pharmaceuticals, Inc. è un'azienda biotecnologica completamente integrata e in fase avanzata. L'azienda sta portando avanti una pipeline sostenibile di terapie genetiche sperimentali progettate per correggere la causa principale di disturbi complessi e rari. Le sue terapie genetiche basate su vettori lentivirali (LV) sono rivolte a malattie ematologiche e consistono in programmi in fase avanzata per l'Anemia di Fanconi, una malattia genetica difficile da trattare che porta all'insufficienza del midollo osseo e potenzialmente al cancro, il Deficit di Adesione dei Leucociti-I (LAD-I), una grave malattia genetica pediatrica che causa infezioni ricorrenti e pericolose per la vita, spesso fatali, e il deficit di piruvato chinasi (PKD), un disturbo monogenico dei globuli rossi che comporta una maggiore distruzione dei globuli rossi e un'anemia da lieve a pericolosa per la vita. Ha anche due programmi di virus adeno-associati (AAV) in vivo in fase clinica e uno in fase preclinica, compresi i programmi per la malattia di Danon, la cardiomiopatia aritmogena Plakophilin-2 e la cardiomiopatia dilatativa BAG3.

Settore

Biotecnologia

Calendario

08/05/2024 - Q1 2024 Pubblicazione dei risultati (proiezione)

Indici correlati

Russell 2000

Altre informazioni sulla società

Evoluzione del Conto Economico

Altri dati finanziari

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Ultimo prezzo di chiusura

21,98 USD

Prezzo obiettivo medio

50,31 USD

Differenza / Target Medio

+128,88%

Consenso

Revisioni EPS

Revisioni delle Stime

Utili trimestrali - Indice di sorpresa

Calendario della società

Settore Farmaci bioterapeutici

	Variaz. 1 gen.	Capi.
ROCKET PHARMACEUTICALS, INC.	-26,66%	1,99 Mrd
VERTEX PHARMACEUTICALS INCORPORATED	-2,31%	103 Mrd
REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.	+0,56%	95,28 Mrd
ARGENX SE	+1,69%	22,15 Mrd
BIONTECH SE	-17,37%	21,02 Mrd
GENMAB A/S	-9,30%	18,15 Mrd
WUXI APPTEC CO., LTD.	-41,01%	16,74 Mrd
BEIGENE, LTD.	-14,85%	16,05 Mrd
NEUROCRINE BIOSCIENCES, INC.	+3,21%	13,68 Mrd
SAREPTA THERAPEUTICS, INC.	+33,54%	12,17 Mrd

Farmaci bioterapeutici

Rocket Pharmaceuticals, Inc.

Azioni

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Biotecnologia

Rocket Pharmaceuticals di RTW Biotech fa progressi con Danon

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Evoluzione del Conto Economico

Consensus Analisti

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