Rocket Pharmaceuticals, Inc. annuncia l'accettazione da parte della Fda della richiesta di licenza biologica con revisione prioritaria per Rp-L201 (Marnetegragene Autotemcel) per il trattamento del deficit di adesione leucocitaria grave-I (Lad-I)
02 ottobre 2023 alle 13:00
Condividi
Rocket Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha accettato la Richiesta di Licenza Biologica (BLA) e ha concesso la Revisione Prioritaria per RP-L201 (marnetegragene autotemcel), una terapia genica sperimentale basata su un vettore lentivirale (LV) per il trattamento del Deficit di Adesione Leucocitaria-I (LAD-I), un raro disturbo immunitario genetico che predispone i pazienti a infezioni ricorrenti e fatali ed è quasi uniformemente fatale nell'infanzia senza un trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche. La data PDUFA fissata dalla FDA è il 31 marzo 2024. I dati positivi di prima linea dello studio globale di Fase 1/2 di RP-L201 hanno dimostrato il 100% di sopravvivenza globale a 12 mesi dall'iniezione (e per l'intera durata del follow-up) per tutti i nove pazienti LAD-I con 12-24 mesi di follow-up disponibile. di follow-up disponibili. I dati hanno anche mostrato un'ampia diminuzione, rispetto alla storia pre-trattamento, delle incidenze di infezioni significative, insieme all'evidenza della risoluzione delle lesioni cutanee correlate alla LAD-I e al ripristino delle capacità di riparazione delle ferite. Tutti gli endpoint primari e secondari sono stati raggiunti e RP-L201 è stato molto ben tollerato in tutti i pazienti, senza SAE correlati al trattamento. RP-L201 è una terapia genica sperimentale che contiene cellule staminali ematopoietiche autologhe (derivate dal paziente) che sono state geneticamente modificate con un vettore lentivirale per fornire una copia funzionale del gene ITGB2, che codifica per il componente dell'integrina beta-2 CD18, una proteina chiave che facilita l'adesione dei leucociti e consente il loro stravaso dai vasi sanguigni per combattere le infezioni. Rocket detiene le designazioni FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Rare Pediatric, e Fast Track negli Stati Uniti, PRIME e Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) nell'UE e la designazione di Farmaco Orfano in entrambe le regioni per il programma. RP-L201 è stato concesso in licenza dal Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras e Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz. Il vettore lentivirale è stato sviluppato in una collaborazione tra UCL e CIEMAT.
Rocket Pharmaceuticals, Inc. è un'azienda biotecnologica completamente integrata e in fase avanzata. L'azienda sta portando avanti una pipeline sostenibile di terapie genetiche sperimentali progettate per correggere la causa principale di disturbi complessi e rari. Le sue terapie genetiche basate su vettori lentivirali (LV) sono rivolte a malattie ematologiche e consistono in programmi in fase avanzata per l'Anemia di Fanconi, una malattia genetica difficile da trattare che porta all'insufficienza del midollo osseo e potenzialmente al cancro, il Deficit di Adesione dei Leucociti-I (LAD-I), una grave malattia genetica pediatrica che causa infezioni ricorrenti e pericolose per la vita, spesso fatali, e il deficit di piruvato chinasi (PKD), un disturbo monogenico dei globuli rossi che comporta una maggiore distruzione dei globuli rossi e un'anemia da lieve a pericolosa per la vita. Ha anche due programmi di virus adeno-associati (AAV) in vivo in fase clinica e uno in fase preclinica, compresi i programmi per la malattia di Danon, la cardiomiopatia aritmogena Plakophilin-2 e la cardiomiopatia dilatativa BAG3.
Rocket Pharmaceuticals, Inc. annuncia l'accettazione da parte della Fda della richiesta di licenza biologica con revisione prioritaria per Rp-L201 (Marnetegragene Autotemcel) per il trattamento del deficit di adesione leucocitaria grave-I (Lad-I)
ROCKET PHARMACEUTICALS, INC. 
