Rocket Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha esteso il periodo di revisione prioritaria della richiesta di licenza biologica (BLA) per KRESLADI (marnetegragene autotemcel) per il trattamento del deficit grave di adesione leucocitaria-I (LAD-I). L'FDA ha esteso il periodo di revisione di tre mesi, fino al 30 giugno 2024, per avere più tempo per esaminare le informazioni chiarificatrici sulla chimica, la produzione e i controlli (CMC) presentate da Rocket in risposta alle richieste di informazioni dell'FDA. L'FDA ha inoltre confermato che non è necessaria una riunione del comitato consultivo.

KRESLADI è una terapia genica sperimentale che contiene cellule staminali ematopoietiche autologhe (derivate dal paziente) che sono state geneticamente modificate con un vettore lentivirale (LV) per fornire una copia funzionale del gene ITGB2, che codifica per il componente dell'integrina beta-2 CD18, una proteina chiave che facilita l'adesione dei leucociti e consente il loro stravaso dai vasi sanguigni per combattere le infezioni. Rocket detiene le designazioni FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Rare Pediatric e Fast Track negli Stati Uniti, le designazioni PRIME e Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) nell'UE e le designazioni di farmaco orfano in entrambe le regioni per il programma. KRESLADI è stato concesso in licenza dal Centro de Investigaciones Energeticas, Medioambientales y Tecnologicas (CIEMAT), dal Centro de Investigacion Biomedica en Red de Enfermedades Raras e dall'Instituto de Investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz.