Rocket Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che l'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha accettato la Richiesta di Autorizzazione all'Immissione in Commercio (MAA) per RP-L102, la sua terapia genica sperimentale basata su vettori lentivirali (LV) per l'Anemia di Fanconi (FA), gruppo di complementazione A, una rara malattia genetica causata da mutazioni nel gene FANCA che influenzano la riparazione del DNA e caratterizzata da insufficienza midollare (BMF), predisposizione al cancro e malformazioni congenite. L'accettazione dell'MAA si è basata sui dati positivi, precedentemente divulgati, dello studio clinico globale di Fase 1/2 RP-L102. RP-L102 ha dimostrato una correzione genetica sostenuta, una correzione fenotipica completa e una stabilizzazione ematologica.

Sebbene i trapianti allogenici possano curare la componente ematologica della FA, conferiscono effetti collaterali significativi e aumentano sostanzialmente il rischio di tumori maligni degli organi solidi, che sono diventati la causa più frequente di morte legata alla FA. La richiesta di licenza biologica (BLA) per la FA è in dirittura d'arrivo per essere presentata alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense nella prima metà del 2024. RP-L102 è una terapia genica sperimentale che contiene cellule staminali ematopoietiche autologhe (derivate dal paziente) modificate geneticamente con vettori lentivirali (LV) per contenere una copia funzionale del gene FANCA.

Rocket possiede le designazioni FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Rare Pediatric Disease e Fast Track negli Stati Uniti, le designazioni PRIME e Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) nell'UE e la designazione di Farmaco Orfano in entrambe le regioni per il programma. Il portafoglio cardiovascolare basato su vettori adeno-associati (AAV) comprende un programma in fase avanzata per la Malattia di Danon, una condizione devastante di insufficienza cardiaca che comporta un ispessimento del cuore, un programma in fase iniziale di sperimentazione clinica per la cardiomiopatia aritmogena PKP2 (ACM), una malattia dell'insufficienza cardiaca potenzialmente letale che causa aritmie ventricolari e morte cardiaca improvvisa, e un programma preclinico che ha come obiettivo la cardiomiopatia dilatativa associata a BAG3 (DCM), una condizione di insufficienza cardiaca che causa l'ingrossamento dei ventricoli. Queste dichiarazioni previsionali includono, ma non si limitano a, dichiarazioni riguardanti le aspettative di Rocket sulla sicurezza e l'efficacia dei candidati prodotto che Rocket sta sviluppando per il trattamento dell'Anemia di Fanconi (FA), del Deficit di Adesione Leucocitaria-I (LAD-I), del Deficit di Piruvato Kinasi (PKD), della Malattia di Danon (DD) e di altre malattie, i tempi e i risultati previsti delle interazioni normative di Rocket e le presentazioni pianificate, i piani di Rocket per l'avanzamento del suo programma DD, compresa la sperimentazione pivotale prevista, e la sicurezza, l'efficacia e la tempistica dei relativi studi preclinici e delle sperimentazioni cliniche, la capacità di Rocket di stabilire collaborazioni chiave e relazioni con i fornitori per i suoi candidati prodotti, la capacità di Rocket di sviluppare capacità di vendita e marketing o di stipulare accordi con terzi per vendere e commercializzare i suoi candidati prodotti e la capacità di Rocket di espandere la sua pipeline per puntare a indicazioni aggiuntive che siano compatibili con le sue tecnologie di terapia genica.

I risultati effettivi potrebbero differire materialmente da quelli indicati da queste dichiarazioni previsionali a causa di vari fattori importanti, tra cui, a titolo esemplificativo, la dipendenza di Rocket da terzi per lo sviluppo, la produzione, il marketing, la vendita e la distribuzione dei candidati di prodotto, l'esito delle controversie, le spese impreviste, le attività dei concorrenti di Rocket, comprese le decisioni sulla tempistica dei lanci di prodotti concorrenti, i prezzi e gli sconti, la capacità di Rocket di sviluppare, acquisire e far progredire i candidati di prodotto in, iscrivere nuovi candidati di prodotto.