Roivant e Priovant Therapeutics hanno annunciato i risultati positivi dello studio di Fase 2 (NEPTUNE) che valuta il brepocitinib nell'uveite non anteriore non infettiva (NIU), mostrando i dati di efficacia più forti nella NIU osservati finora. Lo studio NEPTUNE ha arruolato 26 soggetti con NIU attiva che sono stati randomizzati 2:1 a brepocitinib 45 mg una volta al giorno o a brepocitinib 15 mg una volta al giorno. I pazienti, i medici e il team dello studio erano in cieco sulla dose.

Tutti i soggetti hanno ricevuto un burst di prednisone da 60 mg al giorno all'ingresso nello studio per due settimane e sono stati ridotti del prednisone secondo il protocollo entro la settimana 8 (tapering steroideo di sei settimane). I soggetti sono stati valutati per il fallimento del trattamento, un endpoint composito registrativo che comprendeva misure multiple dell'infiammazione oculare e dell'acuità visiva, nonché l'interruzione a causa di eventi intercorrenti o l'inizio di una terapia di salvataggio. L'endpoint primario di efficacia dello studio era il tasso di insuccesso del trattamento alla settimana 24.

Alla settimana 24, il 29% (5/17) dei soggetti nel braccio brepocitinib 45 mg e il 44% (4/9) dei soggetti nel braccio brepocitinib 15 mg hanno soddisfatto i criteri di fallimento del trattamento, con tassi di fallimento inferiori che riflettono un maggiore beneficio del trattamento. Il tasso di fallimento del trattamento per attività della malattia (interruzioni censurate) è stato del 18% nel braccio brepocitinib 45 mg. Questi risultati osservati rappresentano circa il doppio del beneficio osservato nello studio registrativo corrispondente per l'unica terapia non steroidea approvata nella NIU.

Tutti gli endpoint secondari di efficacia alla settimana 24, compresi i gradi di foschia, l'acuità visiva e lo spessore maculare, sono stati positivi e rispondenti alla dose. Dei pazienti nel braccio brepocitinib 45 mg che soddisfacevano la soglia per l'edema maculare uveitico al basale, il 43% ha ottenuto la risoluzione dell'edema maculare alla settimana 24. Nessun paziente nel braccio di brepocitinib 45 mg, che era entrato nello studio senza edema maculare, ha sviluppato un edema maculare alla settimana 24.

La sicurezza e la tollerabilità erano coerenti con gli studi clinici precedenti di brepocitinib, senza nuovi segnali di sicurezza o tollerabilità identificati. Brepocitinib è stato somministrato a oltre 1.400 soggetti e pazienti, con un profilo di sicurezza che appare coerente con gli inibitori JAK approvati e ampiamente prescritti. Priovant intende avviare un programma di Fase 3 nella NIU nella seconda metà dell'anno solare 2024.

L'azienda desidera ringraziare tutti gli sperimentatori e i pazienti che hanno partecipato allo studio NEPTUNE. Lo studio di Fase 3 in corso che valuta brepocitinib nella dermatomiosite dovrebbe essere completamente arruolato nel terzo trimestre del 2024, con dati attesi nell'anno solare 2025.