Roquefort Therapeutics ha fornito un aggiornamento sullo sviluppo dei programmi Midkine mRNA e STAT-6 siRNA. Pietra miliare del programma Midkine mRNA - In seguito all'annuncio del 6 febbraio 2024, in cui Roquefort Therapeutics ha annunciato che i suoi mRNA terapeutici erano in fase di studio in combinazione con i sistemi di rilascio di nanoparticelle lipidiche (LNP) di proprietà, la Società ha continuato lo sviluppo in modelli in vivo convalidati. Questi ultimi esperimenti hanno combinato l'mRNA con un sistema di rilascio LNP in un modello validato in vivo di tumore al fegato e hanno dimostrato la sicurezza e l'efficacia nella riduzione della Midkine funzionale della nuova combinazione mRNA LNP. Questo rappresenta una pietra miliare significativa sia per la scoperta di un nuovo mRNA terapeutico, sia per la combinazione sicura con un LNP che consente la somministrazione dell'mRNA come farmaco antitumorale.

Il cancro al fegato è una delle principali cause di morte per cancro in tutto il mondo, con oltre 700.000 decessi ogni anno. La midkina è associata alla progressione, alla resistenza e alla prognosi del cancro al fegato. Un nuovo trattamento terapeutico che si rivolge ai tumori del fegato che esprimono Midkine con la tecnologia dell'mRNA offre il potenziale di un farmaco di prima classe nel mercato del cancro del fegato, che vale 3 miliardi di dollari.