Salarius Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che il suo Consiglio di Amministrazione sta attuando una serie di misure aggiuntive di risparmio dei costi, volte a prolungare la prevista liquidità di Salarius fino alla prima metà del 2025. Queste misure consentiranno a Salarius di sostenere la generazione di ulteriori dati clinici per il seclidemstat nello studio clinico di Fase 1/2 in corso presso l'MD Anderson Cancer Center (MDACC), avviato da un ricercatore, nei tumori ematologici e nello studio di Fase 1/2 di Salarius? di Fase 1/2 nel sarcoma di Ewing. All'inizio di quest'anno, Salarius ha annunciato che l'MDACC ha ripreso l'arruolamento nello studio sul cancro ematologico e, sulla base dei dati disponibili, Salarius è incoraggiata dal tasso di risposta obiettiva (ORR) del 50% precedentemente riportato dai ricercatori dell'MDACC. Salarius ha anche riferito all'inizio di quest'anno che un altro paziente affetto da sarcoma di Ewing, trattato con una combinazione di seclidemstat, topotecan e ciclofosfamide (TC), ha ottenuto una risposta parziale, aumentando l'ORR tra i pazienti con sarcoma di Ewing in prima recidiva al 60%. Seclidemstat è un nuovo inibitore orale reversibile dell'enzima LSD1 e ha ricevuto dall'FDA le designazioni di farmaco orfano, fast track e malattia rara pediatrica per il sarcoma di Ewing. Oltre allo studio avviato dai ricercatori del MDACC, il seclidemstat è stato studiato in uno studio di Fase 1/2 sponsorizzato dall'azienda, che ne valuta l'uso in combinazione con la TC per il trattamento del sarcoma di Ewing recidivato/refrattario. I ricercatori del MDACC hanno precedentemente riportato i risultati dello studio clinico ad interim che valutava il seclidemstat in combinazione con l'azacitidina per il trattamento di pazienti affetti da sindrome mielodisplastica (MDS) e leucemia mielomonocitica cronica (CMML) che avevano avuto una ricaduta o una progressione dopo la terapia con agenti ipometilanti. Su otto pazienti valutabili, quattro (50%) hanno avuto una risposta obiettiva. Questi ricercatori hanno riportato una probabilità di sopravvivenza del 90% per 11 mesi nei pazienti che ricevevano seclidemstat più azacitidina. In genere, la sopravvivenza complessiva è di quattro-sei mesi dopo il fallimento della terapia con agenti ipometilanti. Lo studio clinico di Fase 1/2 sul cancro ematologico condotto presso l'University of Texas MD Anderson Cancer Center è ora elencato come attivo e in fase di reclutamento su clinical trials.gov ? studio NCT04734990. Lo studio clinico sul sarcoma di Ewing sponsorizzato dall'Azienda si concentra sul seclidemstat in combinazione con topotecan e ciclofosfamide come trattamento del sarcoma di Ewing recidivato e refrattario. Ad oggi, un totale di 13 pazienti con sarcoma di Ewing recidivato, tra cui cinque pazienti con prima recidiva e otto pazienti con seconda recidiva, sono stati arruolati alle dosi di seclidemstat di 600 mg o 900 mg due volte al giorno in combinazione con TC. I cinque pazienti con prima recidiva hanno dimostrato un ORR del 60% e un tasso di controllo della malattia (DCR) del 60%, tra cui una risposta completa e due risposte parziali. Tra i tre pazienti che hanno raggiunto l'OR, la sopravvivenza mediana libera da progressione (mPFS) non è stata raggiunta; questi pazienti sono ancora vivi e hanno risposte di controllo della malattia e obiettivi a 17,4, 25,7 e 27,2 mesi, e in aumento, dopo l'inizio del trattamento combinato seclidemstat + TC. Gli otto pazienti in seconda recidiva hanno dimostrato un ORR del 13%, una DCR del 25% e una mPFS di 1,6 mesi (range: da 0,0 mesi a 10,7 mesi). Insieme, i 13 pazienti con prima e seconda recidiva hanno dimostrato una mPFS di 8,1 mesi (intervallo: da 2,0 mesi a 27,2 mesi). Cinque pazienti, ovvero il 38%, hanno raggiunto un controllo confermato della malattia e non è stata osservata progressione in nessuno di questi pazienti durante lo studio.

Salarius ha completato il processo di riunione di fine fase 2 (EOP2) di tipo B della FDA per il programma di sviluppo del sarcoma di Ewing di Seclidemstat e ha modificato l'attuale protocollo di sperimentazione clinica per riflettere le indicazioni concordate con la FDA. Attualmente c'è un paziente arruolato nello studio clinico sul sarcoma di Ewing, che ha recentemente ottenuto una risposta parziale, definita da una riduzione del 30% o più delle lesioni bersaglio, e questo paziente sta continuando il trattamento con seclidemstat più la terapia TC. Lo studio sul sarcoma di Ewing è attualmente attivo, ma non sta arruolando altri pazienti.