Santhera Pharmaceuticals Holding AG ha annunciato il lancio di AGAMREE (vamorolone) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in pazienti di età pari o superiore a 4 anni, a seconda della mutazione di base e dello stato di deambulazione, in Germania. AGAMREE è il primo e unico medicinale per la DMD ad aver ricevuto l'approvazione completa nell'UE e, dopo l'approvazione negli Stati Uniti lo scorso ottobre e nel Regno Unito la scorsa settimana, è il primo trattamento autorizzato per i pazienti affetti dalla malattia in tutti e tre i territori. Questo lancio segue l'approvazione di AGAMREE da parte della Commissione Europea il 18 dicembre 2023, per tutti i 27 Stati membri dell'UE, nonché per l'Islanda, il Liechtenstein e la Norvegia.

Nell'ambito dell'autorizzazione all'immissione in commercio, l'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha riconosciuto i vantaggi di sicurezza clinicamente importanti di AGAMREE per quanto riguarda il mantenimento del normale metabolismo, della densità e della crescita ossea rispetto ai corticosteroidi standard di cura, oltre a un'efficacia simile. I pazienti trattati con AGAMREE o con placebo hanno mostrato una crescita normale e simile, mentre nei bambini trattati con prednisone è stato osservato un arresto della crescita. Inoltre, i pazienti che sono passati da un corticosteroide standard di cura ad AGAMREE hanno mantenuto il beneficio dell'efficacia, recuperando la crescita e la salute delle ossa.