Santhera Pharmaceuticals ha annunciato che il CHMP ha adottato un parere positivo a favore dell'approvazione di AGAMREE®? (vamorolone) per il trattamento di pazienti DMD di età pari o superiore a 4 anni. Nella sua raccomandazione di approvazione, il CHMP riconosce il profilo positivo beneficio-rischio di AGAMREE in questa popolazione di pazienti, compresi alcuni vantaggi di sicurezza di AGAMREE rispetto ai corticosteroidi standard nel trattamento della DMD.

Santhera prevede un primo lancio commerciale in Germania nel primo trimestre del 2024, soggetto all'approvazione della Commissione Europea. Le prove cliniche dell'efficacia e della sicurezza di AGAMREE (vamorolone") nella presentazione normativa sono state ricavate dallo studio pivotale positivo VISION-DMD e da tre studi in aperto (comprese le estensioni), in cui il vamorolone è stato somministrato a dosi comprese tra 2 e 6 mg/kg/die per un periodo di trattamento totale fino a 30 mesi, nonché da uno studio di confronto esterno (FOR-DMD) e da diversi studi di farmacologia clinica. Gli studi sono stati condotti dal partner di Santhera, ReveraGen, e da 32 centri accademici di sperimentazione clinica in 11 Paesi.

Nello studio pivotale VISION-DMD, i ragazzi trattati con vamorolone hanno mantenuto in media una crescita simile a quelli trattati con placebo, mentre quelli trattati con prednisone hanno registrato in media un arresto della crescita. I pazienti che sono passati dal prednisone al vamorolone dopo 24 settimane sono stati in grado, in media, di riprendere la crescita in altezza nel resto dello studio. A differenza dei corticosteroidi, il vamorolone non ha provocato una riduzione del metabolismo osseo, misurato dai biomarcatori ossei, né una riduzione significativa della mineralizzazione ossea nella colonna vertebrale, misurata con la Dual-Energy X-Ray Absorptiometry (DXA) dopo 48 settimane negli studi clinici.

Santhera continuerà a raccogliere dati per caratterizzare ulteriormente l'efficacia a lungo termine e la differenziazione della sicurezza del vamorolone. La decisione di autorizzazione all'immissione in commercio da parte della CE è attesa entro circa due mesi dal parere positivo del CHMP. In seguito all'approvazione, AGAMREE sarà il primo e unico medicinale completamente approvato dall'EMA per il trattamento della DMD e l'autorizzazione all'immissione in commercio sarà valida in tutti i 27 Stati membri dell'Unione Europea, nonché in Islanda, Liechtenstein e Norvegia.

Il lancio potenziale di AGAMREE nell'Unione Europea, con la Germania in testa, è previsto per il primo trimestre del 2024. Negli Stati Uniti, la FDA ha fissato la data di azione del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) per la sua decisione normativa sul vamorolone NDA al 26 ottobre 2023. In base all'approvazione, il partner di Santhera Catalyst Pharmaceuticals prevede di lanciare il vamorolone negli Stati Uniti nel primo trimestre del 2024.