Sarepta Therapeutics, Inc. ha annunciato i risultati principali della parte 2 dello studio SRP-9001-102 (studio 102), uno studio clinico in corso, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo per valutare la sicurezza, l'efficacia e la tollerabilità di una singola dose di SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) in 41 pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, 21 dei quali erano nella coorte placebo crossover. SRP-9001 è una terapia sperimentale di trasferimento genico destinata a consegnare il suo gene che codifica la micro-distrofina al tessuto muscolare per la produzione mirata della proteina micro-distrofina. I partecipanti trattati con SRP-9001 dal gruppo crossover placebo (n=20, di età compresa tra i 5 e gli 8 anni al momento della somministrazione di SRP-9001) hanno ottenuto un punteggio statisticamente significativo di 2,0 punti in più nel North Star Ambulatory Assessment medio a 48 settimane rispetto ai controlli esterni ponderati per propensione (p value=0,0009). I punteggi NSAA medi di questi partecipanti alla Parte 2 sono migliorati di 1,3 punti dal basale per il gruppo trattato con SRP-9001, mentre i punteggi NSAA nel gruppo di controllo esterno (n=103) sono diminuiti di 0,7 punti dal basale. Ulteriori risultati saranno condivisi in un futuro congresso medico. Lo studio 102 rimane in corso e tutti i partecipanti continuano ad essere monitorati per la sicurezza, oltre alle valutazioni a lungo termine dei risultati funzionali.