Sarepta Therapeutics, Inc. annuncia i risultati principali della parte 2 dello studio SRP-9001-102
10 gennaio 2022 alle 16:50
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Sarepta Therapeutics, Inc. ha annunciato i risultati principali della parte 2 dello studio SRP-9001-102 (studio 102), uno studio clinico in corso, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo per valutare la sicurezza, l'efficacia e la tollerabilità di una singola dose di SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) in 41 pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, 21 dei quali erano nella coorte placebo crossover. SRP-9001 è una terapia sperimentale di trasferimento genico destinata a consegnare il suo gene che codifica la micro-distrofina al tessuto muscolare per la produzione mirata della proteina micro-distrofina. I partecipanti trattati con SRP-9001 dal gruppo crossover placebo (n=20, di età compresa tra i 5 e gli 8 anni al momento della somministrazione di SRP-9001) hanno ottenuto un punteggio statisticamente significativo di 2,0 punti in più nel North Star Ambulatory Assessment medio a 48 settimane rispetto ai controlli esterni ponderati per propensione (p value=0,0009). I punteggi NSAA medi di questi partecipanti alla Parte 2 sono migliorati di 1,3 punti dal basale per il gruppo trattato con SRP-9001, mentre i punteggi NSAA nel gruppo di controllo esterno (n=103) sono diminuiti di 0,7 punti dal basale. Ulteriori risultati saranno condivisi in un futuro congresso medico. Lo studio 102 rimane in corso e tutti i partecipanti continuano ad essere monitorati per la sicurezza, oltre alle valutazioni a lungo termine dei risultati funzionali.
Sarepta Therapeutics, Inc. è un'azienda biofarmaceutica in fase commerciale. L'azienda si concentra sull'assistenza ai pazienti attraverso la scoperta e lo sviluppo di terapie mirate all'acido ribonucleico (RNA), la terapia genica e altre modalità terapeutiche genetiche per il trattamento di malattie rare. Ha sviluppato più prodotti approvati per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (Duchenne) e sta sviluppando potenziali candidati terapeutici per una serie di malattie e disturbi, tra cui la Duchenne, le distrofie muscolari del cingolo (LGMD) e altri disturbi neuromuscolari e legati al sistema nervoso centrale (SNC). Ha sviluppato e commercializzato quattro prodotti approvati per il trattamento della Duchenne: EXONDYS 51 (eteplirsen), iniezione (EXONDYS 51), VYONDYS 53 (golodirsen) iniezione (VYONDYS 53), AMONDYS 45 (casimersen) iniezione (AMONDYS 45) ed ELEVIDYS. La sua pipeline comprende circa 40 programmi in varie fasi di scoperta, sviluppo preclinico e clinico.