Savara Inc. ha annunciato che è stato completato l'arruolamento per lo studio di Fase 3 IMPALA-2. Sono stati randomizzati 164 pazienti. Il target di arruolamento per lo studio era di 160 pazienti.

L'Azienda prevede di presentare i risultati top line entro la fine del secondo trimestre del 2024. IMPALA-2 è uno studio clinico globale di 48 settimane, controllato con placebo, che valuta il molgramostim, un nuovo biologico per via inalatoria, per il trattamento dell'aPAP, una rara malattia polmonare senza trattamenti farmacologici approvati. Nel dicembre 2019, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la Breakthrough Therapy Designation per molgramostim nell'aPAP, sulla base dei dati del periodo di trattamento in doppio cieco dello studio clinico di Fase 2/3 IMPALA.

L'avvio di IMPALA-2 si è basato sui risultati di IMPALA, pubblicati sul New England Journal of Medicine nel settembre 2020. Nel 2022, la Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) del Regno Unito ha concesso la designazione di Medicinale Innovativo Promettente (PIM) e la designazione di Passaporto Innovativo a molgramostim per il trattamento della aP AP. Informazioni sullo Studio IMPALA-2 IMPALA-2 è uno studio clinico globale, pivotal, di Fase 3, di 48 settimane, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, progettato per confrontare l'efficacia e la sicurezza di molgramostim 300 mcg somministrato una volta al giorno per via inalatoria con un placebo corrispondente nei pazienti con aPAP.

Lo studio è condotto in circa 50 siti di sperimentazione clinica in 18 Paesi tra Nord America, Europa, Giappone, Corea del Sud e Australia. La variabile di efficacia primaria è la variazione rispetto al basale della capacità diffusiva per il monossido di carbonio (DLCO), una misura di scambio di gas. Tre variabili di efficacia secondaria valutano le misure cliniche di beneficio diretto per il paziente: St.

George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) Total Score, SGRQ Activity Component Score e capacità di esercizio con un test su tapis roulant.