Scholar Rock ha annunciato che presenterà i dati di DRAGON, uno studio di Fase 1 su SRK-181 in pazienti con tumori solidi avanzati, al 38° Meeting Annuale della Society for Immunotherapy of Cancer (SITC), che si terrà a San Diego dall'1 al 5 novembre. In una presentazione poster, Scholar Rock condividerà i dati preliminari dei biomarcatori della Parte B dello studio e, in una seconda presentazione poster, fornirà i risultati di sicurezza, efficacia e biomarcatori di SRK-181 nei pazienti con carcinoma a cellule renali metastatico a cellule chiare resistente agli anti-PD-1, provenienti da entrambe le Parti A e B. Come inibitore selettivo del TGFb1 latente, SRK-181 ha il potenziale di superare questa esclusione delle cellule immunitarie e di indurre la regressione tumorale quando viene somministrato in combinazione con la terapia anti-PD-(L)1, evitando potenzialmente le tossicità associate all'inibizione non selettiva del TGFb. Lo studio clinico DRAGON di Fase 1 proof-of-concept (NCT04291079) in pazienti con tumori solidi localmente avanzati o metastatici è in corso. Lo studio sta attualmente arruolando e dosando i pazienti in più coorti di proof of concept condotte in parallelo, tra cui il carcinoma uroteliale (UC), il melanoma cutaneo (MEL), il carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC), il carcinoma a cellule squamose della testa e del collo (HNSCC) e il carcinoma renale a cellule chiare.

SRK-181 è un prodotto candidato in fase di sperimentazione e la sua efficacia e sicurezza non sono state stabilite. SRK-181 non è stato approvato per alcun uso dalla FDA o da altre agenzie regolatorie. Martin et al., Sci.

Transl. Scholar Rock sta creando una pipeline di nuovi candidati di prodotto con il potenziale di trasformare la vita dei pazienti affetti da un'ampia gamma di malattie gravi, tra cui i disturbi neuromuscolari, il cancro e la fibrosi. L'approccio di Scholar Rock nel colpire i meccanismi molecolari dell'attivazione dei fattori di crescita le ha permesso di sviluppare una piattaforma proprietaria per la scoperta e lo sviluppo di anticorpi monoclonali che colpiscono localmente e selettivamente queste proteine di segnalazione a livello cellulare.

Sviluppando candidati prodotti che agiscono nel microambiente della malattia, la Società intende evitare le sfide storiche associate all'inibizione dei fattori di crescita per ottenere un effetto terapeutico. Scholar Rock ritiene che la sua attenzione ai fattori di crescita biologicamente validati possa facilitare un percorso di sviluppo più efficiente.