Scholar Rock ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato la domanda di sperimentazione di un nuovo farmaco (IND) per il suo studio di Fase 2 di prova di concetto con apitegromab per il trattamento dell'obesità nei pazienti che assumono un agonista del recettore GLP-1 (GLP-1 RA). Lo studio di Fase 2 è uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare l'effetto di apitegromab, un inibitore della miostatina altamente selettivo, per preservare in modo sicuro la massa muscolare magra come terapia aggiuntiva in adulti sovrappeso e obesi che assumono un GLP-1 RA. L'inizio della sperimentazione è previsto per la metà del 2024 e i dati della sperimentazione di Fase 2 di apitegromab sono attesi per la metà del 2025.

Parallelamente, Scholar Rock sta sviluppando SRK-439, un nuovo inibitore selettivo della miostatina, ottimizzato per il trattamento dell'obesità. La Società prevede di depositare un IND per SRK-439 nel 2025. SRK-439 è un nuovo inibitore della miostatina in fase di sperimentazione preclinica, che ha un'elevata affinità in vitro per la miostatina pro- e latente e mantiene la specificità della miostatina (cioè non lega GDF11 o Activin-A), ed è inizialmente sviluppato per il trattamento dell'obesità.

Sulla base dei dati preclinici, SRK-439 ha il potenziale di sostenere una gestione del peso più sana, preservando la massa magra e migliorando la perdita di massa grassa. L'efficacia e la sicurezza di SRK-439 non sono state stabilite e SRK-439 non è stato approvato per alcun uso dalla FDA o da altre agenzie regolatorie. Apitegromab è un anticorpo monoclonale sperimentale completamente umano che inibisce l'attivazione della miostatina legando selettivamente le forme pro- e latenti della miostatina nel muscolo scheletrico.

È il primo candidato al trattamento mirato al muscolo a dimostrare la prova clinica del concetto nell'atrofia muscolare spinale (SMA). La miostatina, un membro della superfamiglia di fattori di crescita TGFß, è espressa principalmente dalle cellule muscolari scheletriche e l'assenza del suo gene è associata a un aumento della massa e della forza muscolare in diverse specie animali, compreso l'uomo. Scholar Rock ritiene che il suo target altamente selettivo delle forme pro- e latenti di miostatina con apitegromab possa portare a un miglioramento clinicamente significativo della funzione motoria nei pazienti con SMA.

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso le designazioni Fast Track, Orphan Drug e Rare Pediatric Disease, e l'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha concesso le designazioni Priority Medicines (PRIME) e Orphan Medicinal Product, ad apitegromab per il trattamento della SMA. L'efficacia e la sicurezza di apitegromab non sono state stabilite e apitegromab non è stato approvato per alcun uso dalla FDA o da qualsiasi altra agenzia regolatoria.