SciClone Pharmaceuticals (Holdings) Limited annuncia che il primo paziente è stato somministrato con successo in Cina nello studio clinico di Fase III (il "REPLATINUM") del prodotto di pipeline RRx-001 per il carcinoma polmonare a piccole cellule di terza linea e oltre ("SCLC"). Il REPLATINUM, uno studio di Fase III controllato, in aperto e randomizzato, è condotto contemporaneamente in Cina e negli Stati Uniti ed è progettato per arruolare 292 pazienti in totale. Lo studio REPLATINUM valuterà l'efficacia e la sicurezza di RRx-001 somministrato in sequenza con la doppietta di platino per la terza linea e oltre di SCLC, confrontandolo con la doppietta di platino da sola.

RRx-001 è una potenziale piccola molecola first-in-class ("FIC") con molteplici meccanismi d'azione, tra cui il targeting di CD47-SIRP, la generazione di RONS e le modulazioni epigenetiche. Può regolare una serie di anomalie del microambiente tumorale: la downregolazione di CD47-SIRP, la ripolarizzazione dei macrofagi associati al tumore da protumorali M2 a antitumorali M1, l'attivazione dei geni soppressori del tumore attraverso la modulazione epigenetica per invertire la chemioresistenza, la normalizzazione dei vasi sanguigni del tumore per migliorare la penetrazione dei farmaci chemioterapici e l'induzione della generazione di RONS per causare la necrosi delle cellule tumorali. I dati di uno studio clinico di Fase II hanno dimostrato che RRx-001 ha un profilo di efficacia e sicurezza promettente nel trattamento di pazienti con vari tumori solidi, come il SCLC.

RRx-001 mostra benefici potenziali di miglioramento della sopravvivenza dei pazienti rispetto alle attuali cure standard. In REPLATINUM, i pazienti idonei di terza linea e oltre di SCLC saranno randomizzati 1:1 in uno dei 2 bracci paralleli. I pazienti nel Braccio 1 riceveranno RRx-001 seguito da chemioterapia con doppio platino (platino più etoposide) per 4 cicli, e poi cicli alternati di RRx-001 e platino a singolo agente (la "Fase di impilamento del platino") fino alla progressione. I pazienti nel Braccio 2 riceveranno la chemioterapia standard di cura a base di platino doppio per 4 cicli.

In caso di progressione radiologica nel Braccio 2, i pazienti potranno effettuare il "cross-over" alla Fase di impilamento al platino del Braccio 1. Gli obiettivi primari di REPLATINUM sono la sopravvivenza libera da progressione ("PFS") e la sopravvivenza globale ("OS") nel Braccio 1 rispetto al Braccio 2. Gli obiettivi secondari includono il tasso di risposta globale. Gli obiettivi secondari comprendono il tasso di risposta globale ("ORR") e la durata della risposta ("DOR") tra i due bracci.