SciClone Pharmaceuticals (Holdings) Limited su base volontaria. Lo scopo di questo annuncio è di tenere informati gli azionisti della Società (gli "Azionisti") e i potenziali investitori sugli ultimi sviluppi aziendali del Gruppo. La Società ha annunciato che la National Medical Products Administration (la "NMPA") in Cina ha approvato la richiesta di licenza biologica ("BLA") di DANYELZA (naxitamab-gqgk), denominata DANYELZA, per il trattamento, in combinazione con il fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi ("GM-CSF"), di pazienti pediatrici di età pari o superiore a 1 anno e di pazienti adulti con neuroblastoma ad alto rischio recidivato o refrattario nell'osso o nel midollo osseo che hanno dimostrato una risposta parziale, una risposta minore o una malattia stabile a una terapia precedente (l'"Indicazione").

Il neuroblastoma è il tumore solido extracranico più comune nei bambini. La prognosi dei pazienti con neuroblastoma recidivato o refrattario ad alto rischio è scarsa e attualmente non esiste un trattamento standard per la malattia in Cina. DANYELZA è attualmente l'unico anticorpo monoclonale umanizzato con target GD2 approvato al mondo, la cui efficacia e il cui profilo di sicurezza nel trattamento del neuroblastoma ad alto rischio recidivato o refrattario sono stati dimostrati dai risultati degli studi clinici disponibili.

L'approvazione di DANYELZA® da parte dell'NMPA offrirà una nuova opzione terapeutica efficace ai pazienti con neuroblastoma ad alto rischio recidivato o refrattario in Cina. L'Azienda sta gettando le basi per il lancio commerciale di DANYELZA in Cina all'inizio del 2023. DANYELZA ha ricevuto le designazioni di Priority Review, Breakthrough Therapy, Orphan Drug e Rare Pediatric Disease dalla Food and Drug Administration (la "FDA") negli Stati Uniti d'America.

Nel novembre 2020, DANYELZA ha ottenuto l'approvazione accelerata per l'indicazione da parte dell'FDA in base al tasso di risposta globale (ORR) e alla durata della risposta (DoR). Nel luglio 2021, la Società ha presentato un BLA per DANYELZA all'NMPA, circa sette mesi dopo l'approvazione della FDA. Nel settembre 2021, l'NMPA ha concesso la revisione prioritaria al BLA per DANYELZA, in base alle politiche e ai regolamenti pertinenti della Cina che incoraggiano la ricerca e lo sviluppo di nuovi farmaci innovativi con evidenti benefici clinici e necessità cliniche urgenti.

Prima dell'approvazione del BLA da parte dell'NMPA, beneficiando del sostegno politico in Cina, SciClone Pharmaceuticals ha lanciato DANYELZA in via sperimentale nella Hainan Bo'Ao Lecheng International Medical Tourism Pilot Zone e nella China (Tianjin) Pilot Free Trade Zone, rispettivamente nel giugno 2021 e nel dicembre 2021. Nel settembre 2021, SciClone Pharmaceuticals ha presentato una domanda di commercializzazione per DANYELZA® a Macao. Nel gennaio 2022, SciClone Pharmaceuticals ha iniziato a vendere DANYELZA® a Taiwan, in base alla politica di importazione speciale locale.

L'Azienda sta anche cercando attivamente di ampliare le indicazioni delle malattie che possono essere trattate con DANYELZA. Per esempio, l'Azienda si sta preparando per studi volti a esplorare il trattamento di DANYELZA in altri tumori solidi con un'alta espressione di GD2 Il neuroblastoma rappresenta l'8%-10% dei tumori maligni nei bambini. Secondo il sistema di stadiazione dell'International Neuroblastoma Risk Group (INRG), al momento della diagnosi i pazienti sono classificati in gruppi a rischio estremamente basso, a basso rischio, a medio rischio e ad alto rischio, di cui i pazienti ad alto rischio rappresentano più del 50%.

Anche dopo una terapia multimodale come la chemioterapia, la chirurgia, la radioterapia e il trapianto, la prognosi dei pazienti con neuroblastoma ad alto rischio rimane scarsa e il tasso di sopravvivenza a lungo termine è inferiore al 50%. La maggior parte dei pazienti presenta metastasi estese al momento della diagnosi e sono classificati come neuroblastoma ad alto rischio, che è il problema chiave che porta ad una maggiore difficoltà di trattamento, ad una facile recidiva e ad una prognosi sfavorevole. Uno studio su 1.041 pazienti con neuroblastoma in Cina, pubblicato dall'Ospedale pediatrico di Pechino nel 2020, suggerisce che c'è un'urgente necessità di nuovi trattamenti in Cina per migliorare la prognosi dei pazienti con neuroblastoma ad alto rischio, in quanto il tasso di sopravvivenza a 5 anni di questi pazienti era significativamente ridotto.