Shanghai Junshi Biosciences Co., Ltd. ha annunciato che la National Medical Products Administration ha approvato la domanda supplementare di nuovi farmaci per toripalimab in combinazione con axitinib per il trattamento di prima linea dei pazienti con carcinoma a cellule renali non resecabile o metastatico a rischio medio-alto ("RCC"). Si tratta della prima immunoterapia approvata per il carcinoma renale in Cina. Secondo la classificazione del rischio dell'International Metastatic Renal Cell Carcinoma Database Consortium (IMDC), la sopravvivenza globale mediana ("OS") dei pazienti con RCC metastatico a basso, medio e alto rischio che hanno ricevuto un trattamento mirato anti-vascolare è stata rispettivamente di 35,3, 16,6 e 5,4 mesi.

Pertanto, rispetto ai pazienti a basso rischio, le esigenze cliniche di nuove opzioni terapeutiche sono più urgenti per i pazienti con RCC avanzato a medio e alto rischio. L'approvazione dell'sNDA si basa principalmente sui dati dello studio RENOTORCH (NCT04394975), uno studio clinico di Fase 3 multicentrico, randomizzato, in aperto, controllato attivamente, condotto dagli sperimentatori principali, il Professor JunGUO dell'Ospedale oncologico dell'Università di Pechino e il Professor Yiran HUANG dell'Ospedale Renji affiliato alla Scuola di Medicina dell'Università Jiao Tong di Shanghai. Lo studio è stato condotto in 47 centri medici e rappresenta il primo studio clinico cardine di Fase 3 dell'immunoterapia per i pazienti con RCC avanzato in Cina.

Un totale di 421 pazienti randomizzati con RCC insecabile o metastatico a rischio medio-alto sono stati arruolati nello studio e assegnati in modo casuale, in un rapporto 1:1, a ricevere toripalimab in combinazione con axitinib (n=210) o sunitinib da solo (n=211). L'endpoint primario è la sopravvivenza libera da progressione ("PFS") valutata dal Comitato di Revisione Indipendente ("IRC"), mentre gli endpoint secondari includono la PFS valutata dagli sperimentatori, il tasso di risposta obiettiva ("ORR") valutato dall'IRC o dagli sperimentatori, la durata della risposta ("DoR"), il tasso di controllo della malattia (DCR), la OS, il profilo di sicurezza, ecc. In precedenza, i risultati dello studio RENOTORCH hanno fatto il loro debutto alla Sessione Proffered Paper del congresso della Società Europea di Oncologia Medica (ESMO) 2023.

Il testo completo è stato pubblicato contemporaneamente su Annals of Oncology, la rivista ufficiale dell'ESMO. Inoltre, l'ORR è stato superiore (56,7% vs. 30,8%, P circa Toripalimab: Toripalimab è un anticorpo monoclonale anti-PD-1 sviluppato per la sua capacità di bloccare le interazioni di PD-1 con i suoi ligandi, PD-L1 e PD-L2, e per la maggiore internalizzazione del recettore (funzione di endocitosi).

Il blocco delle interazioni di PD-1 con PD-L1 e PD-L2 promuove la capacità del sistema immunitario di attaccare e uccidere le cellule tumorali. Più di quaranta studi clinici su toripalimab, sponsorizzati dall'azienda e relativi a più di quindici indicazioni, sono stati condotti a livello globale da Junshi Biosciences, tra cui in Cina, Stati Uniti, Sud-Est asiatico ed Europa. Gli studi clinici pivotal in corso o completati, che valutano la sicurezza e l'efficacia di toripalimab, coprono un'ampia gamma di tipi di tumore, tra cui i tumori del polmone, del rinofaringe, dell'esofago, dello stomaco, della vescica, del seno, del fegato, del rene e della pelle.

In Cina, toripalimab è stato il primo anticorpo monoclonale anti-PD-1 nazionale approvato per la commercializzazione (approvato in Cina come TUOYI®). Negli Stati Uniti, la FDA ha approvato la richiesta di licenza biologica per toripalimab in combinazione con cisplatino e gemcitabina per il trattamento di prima linea di adulti con NPC metastatico o ricorrente localmente avanzato, e per toripalimab, come agente singolo, per il trattamento di adulti con NPC ricorrente, non resecabile o metastatico con progressione della malattia durante o dopo la chemioterapia contenente platino nell'ottobre 2023. La FDA ha concesso a toripalimab 2 designazioni Breakthrough Therapy per il trattamento dell'NPC, 1 designazione Fast Track per il trattamento del melanoma mucosale e 5 designazioni di farmaco orfano per il trattamento del carcinoma esofageo, dell'NPC, del melanoma mucosale, del sarcoma dei tessuti molli e del carcinoma polmonare a piccole cellule (SCLC).

In Europa, le domande di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) sono state accettate dall'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) e dall'MHRA per 1) toripalimab in combinazione con cisplatino e gemcitabina per il trattamento di prima linea dei pazienti con NPC localmente recidivo o metastatico e 2) toripalimab in combinazione con paclitaxel e cisplatino per il trattamento di prima linea dei pazienti con ESCC non resecabile localmente avanzato/recidivo o metastatico, a dicembre 2022 e febbraio 2023. In Australia, la domanda di nuova entità chimica (NCE) è stata accettata dall'Australia Therapeutic Goods Administration (?TGA?) nel novembre 2023. Il TGA ha anche concesso a toripalimab la designazione di Farmaco Orfano per il trattamento del NPC.

A Singapore, la domanda NDA è stata accettata dalla Singapore Health Sciences Authority (?HSA?) nel gennaio 2024. L'HSA ha anche concesso la designazione di revisione prioritaria per l'NDA.