Stealth BioTherapeutics presenta i nuovi dati SBT-272 che dimostrano il miglioramento della funzione del motoneurone superiore nel modello di malattia della SLA al Simposio sulla Neurodegenerazione di Keystone.

Stealth BioTherapeutics Corp. ha annunciato la presentazione di nuovi dati preclinici SBT-272 che dimostrano un miglioramento funzionale nei motoneuroni superiori con patologia TDP-43, che svolge un ruolo significativo sia nella sclerosi laterale amiotrofica (SLA) che nella demenza frontotemporale (FTD). I dati sono stati presentati al Keystone Neurodegeneration Symposium di Keystone, CO, tenutosi dal 5 al 9 giugno 2022.

È in corso uno studio di Fase 1 per valutare la sicurezza e la tollerabilità di SBT-272 in volontari sani. L'SBT-272 ha migliorato significativamente l'integrità strutturale mitocondriale e la motilità nei motoneuroni superiori con mutante TDP-43 (A315T). Questi miglioramenti nella salute mitocondriale sono stati associati a una migliore crescita degli assoni, un indicatore chiave di una migliore salute neuronale.

L'effetto dell'SBT-272 sulla crescita degli assoni è stato superiore a quello dell'edaravone (approvato per il trattamento della SLA) e dell'AMX0035 (NDA in fase di revisione da parte della FDA). La somministrazione cronica in vivo di SBT-272 ha ridotto la degenerazione del motoneurone superiore e la neuroinfiammazione nella corteccia motoria del modello murino prp-hTDP-43A315T-UeGFP di SLA. Insieme, questi dati supportano ulteriori indagini sull'SBT-272 come potenziale trattamento della SLA con patologia TDP-43.