Sobi® ha annunciato che la Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio di ALTUVOCT? (efanesoctocog alfa), per il trattamento e la prevenzione delle emorragie e la profilassi perioperatoria nell'emofilia A. ALTUVOCT è una terapia sostitutiva del fattore VIII ad alto mantenimento per tutte le età e per qualsiasi gravità della malattia. I bambini, gli adolescenti e gli adulti possono sperimentare livelli di attività del fattore VIII non emofiliaci (superiori al 40%) per una parte significativa della settimana con la profilassi una volta alla settimana, raggiungendo livelli minimi del 15% negli adulti e negli adolescenti prima della dose successiva.

Ciò si traduce in una protezione dalle emorragie significativamente migliore rispetto alla precedente profilassi con fattore VIII. La Commissione Europea ha anche approvato la raccomandazione dell'Agenzia Europea dei Medicinali che sostiene il mantenimento della qualifica di farmaco orfano per ALTUVOCT, concedendo un periodo di esclusività di mercato di 10 anni. La raccomandazione dell'EMA ha rilevato che, anche considerando i trattamenti esistenti, la profilassi con ALTUVOCT una volta alla settimana ha dimostrato un tasso di emorragia annuale significativamente ridotto rispetto ad altri prodotti a base di fattore VIII, e questo costituisce un vantaggio clinicamente rilevante.

La concessione dell'Autorizzazione all'Immissione in Commercio si basa sui risultati degli studi pivotali di fase 3: XTEND-1 negli adulti e negli adolescenti e XTEND-Kids nei bambini, che hanno valutato l'efficacia e la sicurezza di ALTUVOCT nelle persone affette da emofilia A grave. Questi studi hanno dimostrato che la profilassi con ALTUVOCT una volta alla settimana (50 UI/kg) ha fornito una protezione significativa dalle emorragie per qualsiasi età (ABR medio < 1 e 80-88% di pazienti liberi da emorragie spontanee). I risultati hanno anche mostrato un miglioramento sostanziale della salute articolare, della salute fisica, del dolore e della qualità di vita complessiva, confrontando le valutazioni alla settimana 52 e al basale.1,2 Nel programma clinico ALTUVOCT non sono stati osservati inibitori del fattore VIII. L'emofilia A è una condizione genetica rara, che dura tutta la vita, in cui il corpo non produce abbastanza, o produce in modo disfunzionale, il fattore VIII?

una proteina essenziale per la coagulazione del sangue. Si verifica in circa un maschio su 5.000 nascite all'anno, e più raramente nelle femmine. Le persone affette da emofilia possono andare incontro a episodi di sanguinamento che possono causare dolore, danni irreversibili alle articolazioni ed emorragie potenzialmente letali.

I risultati clinici sono migliorati nel tempo grazie ai progressi significativi delle opzioni terapeutiche disponibili, ma esistono ancora importanti esigenze cliniche e sociali insoddisfatte per coloro che vivono con questa condizione. ALTUVOCT è stato approvato per la prima volta negli Stati Uniti nel febbraio 2023 dalla US Food and Drug Administration. In precedenza, la FDA aveva concesso a efanesoctocog alfa la designazione di Breakthrough Therapy nel maggio 2022, prima terapia a base di fattore VIII a ricevere questa designazione, la designazione Fast Track nel febbraio 2021 e la designazione di farmaco orfano nel 2017.