Taysha Gene Therapies, Inc. ha fornito un aggiornamento sul programma TSHA-120 nella neuropatia assonale gigante (GAN). Aggiornamenti del programma clinico: TSHA-120 nella GAN: ricezione di un verbale di riunione formale da parte della FDA nel gennaio 2023, dopo il completamento della riunione di fine fase 2 di Tipo B. L'approccio generale alla produzione del prodotto pivotale/da commercializzare è stato ritenuto appropriato in attesa della revisione del pacchetto di dati chimici, di produzione e di controllo (CMC) previsto per TSHA-120.

La FDA ha riconosciuto l'MFM32 come endpoint accettabile, con la raccomandazione di dosare altri pazienti in un disegno in doppio cieco, controllato con placebo, per supportare la presentazione della BLA. Siamo in attesa di una risposta da parte dell'FDA sulle domande di follow-up presentate dall'Azienda sul disegno raccomandato e sulla totalità delle prove richieste per la presentazione del BLA. TSHA-102 nella sindrome di Rett: Il dosaggio del primo paziente adulto con sindrome di Rett è previsto nella prima metà del 2023.

I primi dati clinici disponibili per TSHA-102 nello studio sulla sindrome di Rett negli adulti sono previsti per la prima metà del 2023, con aggiornamenti trimestrali programmati sui dati clinici disponibili, principalmente sulla sicurezza dello studio negli adulti. L'azienda prevede di presentare una CTA all'MHRA del Regno Unito per TSHA-102 nei pazienti pediatrici con sindrome di Rett a metà del 2023. L'azienda prevede di presentare una domanda IND per la sindrome di Rett alla FDA nella seconda metà del 2023.