Taysha Gene Therapies, Inc. ha annunciato che Health Canada ha autorizzato la modifica del protocollo dello studio REVEAL di Fase 1/2 per adulti, attualmente in corso, che valuta TSHA-102, ampliando l'ammissibilità per includere i pazienti di età superiore ai 12 anni con la sindrome di Rett. TSHA-102 è in fase di valutazione nello studio REVEAL di Fase 1/2 per adulti in Canada, uno studio randomizzato, in aperto, di accelerazione della dose e di espansione della dose, che valuta la sicurezza e l'efficacia preliminare di TSHA-102 nelle femmine di età pari o superiore a 12 anni con sindrome di Rett al quarto stadio, dovuta alla mutazione MECP2 con perdita di funzione. TSHA-102 viene somministrato come singola iniezione intratecale lombare.

L'escalation della dose valuterà due livelli di dose di TSHA-102 in sequenza. La dose massima tollerata (MTD) o la dose massima somministrata (MAD) stabilita sarà poi somministrata durante l'espansione della dose. Il dosaggio del terzo paziente adulto e il completamento del dosaggio nella coorte uno (dose bassa) dello studio sugli adulti sono previsti nel quarto trimestre del 2023 o nel primo trimestre del 2024.

La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha autorizzato la domanda di sperimentazione di un nuovo farmaco (IND) per TSHA-102 nei pazienti pediatrici con sindrome di Rett e l'Azienda prevede di dosare il primo paziente pediatrico nel primo trimestre del 2024.