Taysha Gene Therapies, Inc annuncia piani per fornire aggiornamenti dei dati clinici
28 dicembre 2021 alle 13:00
Condividi
Taysha Gene Therapies, Inc. ha annunciato piani per fornire aggiornamenti sui dati clinici, compresa la sua intenzione di ospitare due conference call e webcast virtuali per gli investitori nel gennaio 2022 per discutere i dati clinici preliminari per TSHA-101 nella gangliosidosi GM2 e la coorte ad alta dose e i dati clinici a lungo termine per TSHA-120 nella neuropatia assonale gigante (GAN) dai rispettivi studi di fase 1/2 in corso. Taysha ospiterà due conference call e webcast separati nel gennaio 2022 con i seguenti argomenti all'ordine del giorno: TSHA-101 nella gangliosidosi GM2, dati preliminari di sicurezza clinica e attività dell'enzima Hex A nel siero e nel liquido cerebrale spinale per TSHA-101 Stato attuale del programma e prossimi passi previsti TSHA-120 nella neuropatia assonale gigante (GAN). Dati clinici di sicurezza ed efficacia per TSHA-120 dalla coorte della dose più alta di 3,5x1014 vg totali Aggiornamento sui dati di sicurezza ed efficacia clinica a lungo termine per le dosi 1,2x1014 e 1,8x1014 vg totali di TSHA-120. Panoramica della strategia globale di regolamentazione e commercializzazione. I link ai webcast e le istruzioni per il collegamento alle conference call saranno disponibili nella sezione Eventi e Media del sito web aziendale di Taysha. Le versioni archiviate degli eventi saranno disponibili sul sito web per 60 giorni.
Taysha Gene Therapies Inc è una società di biotecnologie in fase clinica, che si concentra sul progresso delle terapie geniche basate sul virus adeno-associato (AAV) per le malattie monogeniche gravi del sistema nervoso centrale. Il programma clinico principale della Società, TSHA-102, è in fase di sviluppo per il trattamento della sindrome di Rett, un raro disturbo dello sviluppo neurologico. L'Azienda sta valutando TSHA-102 nello studio clinico REVEALFase I/II su adolescenti e adulti, che è uno studio multicentrico, in aperto, randomizzato, di escalation della dose e di espansione della dose, che valuta la sicurezza e l'efficacia preliminare di TSHA-102 in pazienti di sesso femminile di età pari o superiore a 12 anni con la sindrome di Rett. Ha acquisito un diritto mondiale su un programma di terapia genica AAV9 in fase clinica, con dosaggio intratecale, TSHA-120, per il trattamento della neuropatia assonale gigante (GAN). Ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla Commissione Europea per TSHA-120 per il trattamento della GAN.