TiumBio Co. Ltd. ha annunciato il deposito di una Richiesta di Sperimentazione Clinica (CTA) presso l'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) e l'Agenzia Spagnola dei Medicinali e dei Prodotti Medici (AEMPS) per avviare uno studio di Fase 1b di TU7710, un nuovo fattore VII attivato ricombinante (rFVIIa) per i pazienti emofilici con inibitori. Lo studio clinico di Fase 1b è uno studio di escalation in aperto, a dose singola e multipla, per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di TU7710, con l'obiettivo di determinare la dose di Fase 2 raccomandata. Lo studio arruolerà fino a 18 pazienti affetti da emofilia A o B con inibitori e sarà condotto in Italia e in Spagna.

TU7710 è un rFVIIa ad azione prolungata con un'emivita 6-7 volte superiore a quella di NovoSeven, un rFVIIa ampiamente accettato come trattamento standard, ottenuto grazie alla tecnologia della proteina di fusione della transferrina di TiumBio. In questo modo, ridurrà in modo sostanziale sia l'onere dei costi di trattamento che il dosaggio frequente di NovoSeven per i pazienti. TiumBio sta attualmente conducendo uno studio di Fase 1a per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di TU7710 in volontari maschi adulti sani.

I risultati intermedi dello studio saranno presentati all'ISTH 2024. L'emofilia è un disturbo emorragico congenito causato dall'assenza di carenza di fattori di coagulazione del sangue. La carenza del fattore VIII di coagulazione del sangue è classificata come emofilia di tipo A, mentre la carenza del fattore IX di coagulazione del sangue è classificata come emofilia di tipo B. L'rFVIIa è un agente terapeutico di bypass per i pazienti con emofilia A o B che sviluppano anticorpi neutralizzanti, ma attualmente le opzioni terapeutiche disponibili sul mercato sono limitate, tra cui il farmaco leader NovoSeven, un prodotto di Novo Nordisk.