Turning Point Therapeutics, Inc. ha annunciato che l'azienda ha raggiunto il suo obiettivo di arruolamento di 40 pazienti nella coorte EXP-6 dello studio registrativo di fase 1/2 TRIDENT-1. EXP-6 è composta da pazienti con tumori solidi avanzati NTRK-positivi trattati con TKI. L'iscrizione a tutte le sei coorti dello studio rimane aperta e continua a progredire costantemente. Repotrectinib ha ottenuto la designazione Breakthrough Therapy per il trattamento di pazienti con tumori solidi avanzati che hanno una fusione del gene NTRK e che sono progrediti dopo il trattamento con uno o due precedenti inibitori della tirosin-chinasi TRK, con o senza precedente chemioterapia, e non hanno trattamenti alternativi soddisfacenti. Repotrectinib ha anche ottenuto la designazione Fast-Track per il trattamento di pazienti NTRK-positivi con tumori solidi avanzati che sono progrediti dopo il trattamento con almeno una linea precedente di chemioterapia e uno o due TKI TRK precedenti e non hanno trattamenti alternativi soddisfacenti. Repotrectinib ha anche ottenuto la designazione Breakthrough Therapy in pazienti NSCLC metastatici ROS1-positivi che non sono stati trattati con un inibitore della tirosin-chinasi ROS1, così come altre tre designazioni Fast-Track in: pazienti NSCLC avanzati ROS1-positivi che sono ROS1 TKI naïve; pazienti NSCLC avanzati ROS1-positivi che sono stati precedentemente trattati con una linea precedente di chemioterapia a base di platino e un ROS1 TKI precedente; e pazienti NSCLC avanzati ROS1-positivi pretrattati con un ROS1 TKI precedente senza una precedente chemioterapia a base di platino. Attualmente non ci sono terapie mirate approvate per i pazienti con tumori solidi avanzati NTRK-positivi pretrattati con TKI. In un incontro di tipo B con la United States Food and Drug Administration (FDA) nel quarto trimestre del 2021, la FDA ha notato che i dati di EXP-5, pazienti NTRK-positivi senza precedente trattamento con TRK TKI, possono essere usati per sostenere i dati di efficacia di EXP-6, o potenzialmente potrebbero essere messi in comune con i dati di EXP-6 per sostenere un'indicazione più ampia. L'azienda ha precedentemente riferito nell'ottobre 2021 dati preliminari incoraggianti in EXP-6 a partire da una data di cutoff del 26 agosto 2021, compresi due responders che hanno confermato dopo la data di cutoff dei dati, con un tasso di risposta oggettiva (ORR) confermato del 48% (n=23, 95% CI 27-69%), e nei pazienti con mutazioni solvent-front, un ORR confermato del 62% (n=13, 95% CI 32-86%).