Unicycive Therapeutics, Inc. ha annunciato che è stato completato l'arruolamento nello studio clinico pivotale in aperto, a braccio singolo, multicentrico e multidose con Oxylanthanum Carbonate (OLC). L'OLC è un agente legante del fosfato di nuova generazione a base di lantanio, che utilizza una tecnologia proprietaria di nanoparticelle, sviluppato per trattare l'iperfosfatemia nei pazienti con malattia renale cronica (CKD) in dialisi. Si prevede che la sperimentazione avrà 60 pazienti valutabili.

Una volta arruolati nello studio, i partecipanti saranno sottoposti a un periodo di washout di due settimane per eliminare dall'organismo l'attuale legante del fosfato. I partecipanti saranno inizialmente dosati a 500 mg di OLC tre volte al giorno (TID) e saranno titolati a una dose clinicamente efficace, definita come la dose necessaria per ottenere un intervallo di fosfato sierico di =5,5 mg/dL. La dose massima di OLC testata sarà di 3000 mg al giorno (1000 mg TID).

Come promemoria, tutti i leganti del fosfato approvati, compreso Fosrenol, vengono somministrati secondo un programma di titolazione della dose basato sul controllo del fosfato sierico. Una volta titolato ad una dose clinicamente efficace, i partecipanti saranno trattati per quattro settimane per valutare i livelli di fosfato sierico. L'endpoint primario dello studio valuterà la tollerabilità delle dosi clinicamente efficaci di OLC nei pazienti con CKD in dialisi.

Gli endpoint secondari valuteranno la sicurezza e la farmacocinetica. Non è necessaria un'analisi statistica per dimostrare l'efficacia, in quanto la bioequivalenza con Fosrenol è stata stabilita in precedenza; inoltre non è necessario un altro studio clinico per presentare una NDA secondo il percorso normativo 505(b)(2). L'iperfosfatemia è una condizione medica grave che si verifica in quasi tutti i pazienti con malattia renale allo stadio terminale (ESRD).

Se non trattata, l'iperfosfatemia porta all'iperparatiroidismo secondario (SHPT), che poi si traduce in osteodistrofia renale (una condizione simile all'osteoporosi e associata a una significativa malattia ossea, fratture e dolore osseo); malattia cardiovascolare con associato indurimento delle arterie e aterosclerosi (dovuta alla deposizione di complessi calcio-fosforo in eccesso nei tessuti molli). È importante notare che l'iperfosfatemia è associata in modo indipendente ad un aumento della mortalità per i pazienti con malattia renale cronica in dialisi. In base ai dati clinici disponibili fino ad oggi, oltre l'80% dei pazienti mostra segni di calcificazione cardiovascolare nel momento in cui diventano dipendenti dalla dialisi.

I pazienti in dialisi sono già ad alto rischio di malattie cardiovascolari (a causa di patologie sottostanti come il diabete e l'ipertensione), e l'iperfosfatemia aggrava ulteriormente la situazione. Il trattamento dell'iperfosfatemia mira a ridurre i livelli di fosfato sierico attraverso due mezzi: (1) limitare l'assunzione di fosforo con la dieta e (2) utilizzare, su base giornaliera e ad ogni pasto, farmaci leganti il fosfato per via orale che facilitano l'eliminazione fecale del fosfato alimentare piuttosto che il suo assorbimento dal tratto gastrointestinale al flusso sanguigno.