Il 13 giugno 2024, UroGen Pharma Ltd. ha annunciato dati positivi sull'endpoint secondario della durata della risposta (?DOR?) dello studio di Fase 3 ENVISION, che studia UGN-102 per soluzione intravescicale nei pazienti con tumore alla vescica di basso grado a rischio intermedio non muscolo-invasivo (?LG-IR-NMIBC?). Nello studio ENVISION, i dati DOR a 12 mesi secondo la stima di Kaplan-Meier (?KM?) per i pazienti che hanno ottenuto una risposta completa (?CR?) a tre mesi dalla prima instillazione di UGN-102 sono stati dell'82,3% (95% CI, 75,9%, 87,1%). Questo dato è in linea con i dati DOR a nove mesi del 69,9% (51,8%, 82,3%) secondo la stima KM per i pazienti che hanno ottenuto una risposta completa a tre mesi dalla prima instillazione di UGN-102, osservati nello studio OPTIMA II di Fase 2b dell'Azienda, e con i dati DOR a 12 mesi del 79,6% (69,3%, 86,8%) secondo la stima KM per i pazienti che hanno ottenuto una risposta completa a tre mesi dalla prima instillazione di UGN-102 da solo, osservati nello studio ATLAS di Fase 2 dell'Azienda.

Lo studio ENVISION ha raggiunto il suo endpoint primario con un tasso di CR del 79,6% (73,9%, 84,5%) a tre mesi dalla prima instillazione di UGN-102. Questo è in linea con i tassi di CR a tre mesi dalla prima instillazione di UGN-102 del 65,1% (52,0%, 76,7%) e del 64,8% (56,3%, 72,6%) osservati rispettivamente nello studio OPTIMA II e nello studio ATLAS. Tra i pazienti dello studio ENVISION che hanno raggiunto una CR a tre mesi, il 76,4% (69,8%, 82,3%) ha mantenuto una CR a 12 mesi.

Tra i 240 pazienti arruolati nello studio ENVISION, il 60,8% (54,3%, 67,0%) era ancora in risposta a 12 mesi. Nello studio ENVISION, le stime di DOR KM a 15 (n=43) e 18 (n=9) mesi erano entrambe dell'80,9% (95% CI, 73,9%, 86,2%). Sebbene la DOR mediana non fosse stimabile a causa del numero di pazienti rimasti in CR, la DOR mediana prevista è di 40 mesi in base alla Curva di Weibull prevista.

Lo studio ENVISION ha dimostrato un profilo di sicurezza simile a quello osservato negli studi OPTIMA II e ATLAS, con eventi avversi legati al trattamento tipicamente di gravità lieve o moderata. Nel gennaio 2024, l'Azienda ha avviato la presentazione di una domanda di registrazione di nuovi farmaci (?NDA?) alla Food and Drug Administration (?FDA?) statunitense per UGN-102 come trattamento per LG-IR-NMIBC. Si prevede che gli ultimi dati DOR supportino la NDA di UGN-102, che l'Azienda prevede di completare nel terzo trimestre del 2024, con una potenziale accettazione da parte della FDA nel quarto trimestre del 2024 e una potenziale approvazione da parte della FDA nel primo trimestre del 2025 (nell'ipotesi di revisione prioritaria) o nel secondo trimestre del 2025 (nell'ipotesi di revisione standard).

Se approvato, UGN-102 potrebbe diventare il primo farmaco approvato dalla FDA per il LG-IR-NMIBC. L'Azienda stima che la popolazione annuale di pazienti indirizzabili negli Stati Uniti per il LG-IR-NMIBC sia di circa 82.000, di cui circa 23.000 sono stimati come pazienti di nuova diagnosi e 59.000 come pazienti recidivi. L'Azienda stima che l'opportunità di mercato totale indirizzabile per UGN-102 nel LG-IR-NMIBC sia potenzialmente superiore a 5,0 miliardi di dollari, ipotizzando una fascia di prezzo prevista da 16.000 a 19.000 dollari per dose.

UGN-102, se approvato, potrebbe essere un'alternativa all'attuale standard di cura per il LG-IR-NMIBC, la resezione transuretrale del tumore della vescica (?TURBT?). L'Azienda stima che circa il 68% dei pazienti con LG-IR-NMIBC ha due o più recidive, e circa il 23% ha cinque o più recidive. Le ripetute procedure TURBT per trattare queste recidive possono avere un impatto sui pazienti?

sulla salute fisica e sulla qualità di vita dei pazienti. L'Azienda stima che circa il 35% dei pazienti sperimenterà un evento avverso entro 90 giorni dall'intervento di TURBT, e i pazienti che hanno subito da due a quattro procedure hanno un rischio di morte superiore del 14% rispetto ai pazienti che hanno subito una sola procedura.