UroGen Pharma Ltd. ha evidenziato i risultati di una sottoanalisi della prima e più ampia revisione della coorte di pazienti real-world di JELMYTO (mitomicina) per la soluzione pielocelicale, presentata all'American Urological Association Meeting 2024 a San Antonio, TX. Tra i pazienti con carcinoma uroteliale di basso grado del tratto superiore (UTUC) che hanno risposto completamente alla terapia di induzione (n=53), JELMYTO è stato associato a un tasso di sopravvivenza libera da recidiva dell'86% a 24 mesi, in diversi tipi di pazienti, indipendentemente dalle caratteristiche iniziali della malattia o dall'uso della chemioablazione rispetto all'ablazione post-endoscopica. Tra il 30% dei responder completi che hanno ricevuto la terapia di mantenimento, la RFS a 24 mesi è stata del 100%, rispetto al 61% di coloro che non hanno ricevuto la terapia di mantenimento.

61% per coloro che non hanno ricevuto la terapia di mantenimento. Inoltre, un'altra analisi della stessa coorte di pazienti, presentata da Yair Lotan, D.M., Professore di Urologia e Primario di Oncologia Urologica presso l'UT Southwestern e il Parkland Health and Hospital System e sperimentatore dello studio, riferisce che "la terapia di mantenimento con JELMYTO dopo un trattamento di induzione di successo (n = 16) ha prodotto un tasso di RFS del 100%, fornendo ulteriori prove del ruolo centrale di JELMYTO nel trattamento di questa difficile condizione", secondo il Dr. Lotan.

Sono stati raccolti dati da 15 centri sui pazienti trattati con JELMYTO per i tumori uroteliali del tratto superiore (UTUC). La sopravvivenza libera da recidiva è stata calcolata in 53 pazienti con malattia LGTa al basale, che non avevano evidenza di malattia dopo l'induzione di JELMYTO. L'uso chemioablativo è stato definito come la somministrazione di un trattamento con JELMYTO in presenza di UTUC residuo noto, mentre l'uso post-chemoablazione è stato definito come la ricezione di JELMYTO dopo un'ablazione endoscopica visivamente completa.

Sono state eseguite analisi esplorative per valutare l'impatto delle dimensioni del tumore, della presenza di coinvolgimento ureterale e della multifocalità dell'UTUC prima dell'induzione di JELMYTO sulla RFS a 24 mesi. Ci sono stati 136 casi di UTUC trattati con JELMYTO con un follow-up cumulativo mediano (IQR) di 22 (12-27) mesi, compresi 107 casi di UTUC LGTa. Dopo il trattamento iniziale, il 74% dei pazienti post-ablazione endoscopica e il 39% dei pazienti chemioablativi erano liberi da malattia, per un totale di 53 casi di UTUC LGTa senza evidenza di malattia dopo l'induzione di JELMYTO.

I limiti di queste sottoanalisi includono la dimensione del campione, il disegno retrospettivo, la mancanza di un gruppo di controllo e l'assenza di una revisione patologica centralizzata e di una valutazione clinicopatologica standardizzata. Per esplorare ulteriormente il pieno potenziale di JELMYTO per il trattamento dei pazienti con UTUC, gli sperimentatori sono in procinto di iscrivere il Registro uTRACT, prospettico e retrospettivo, per acquisire i dati in modo standardizzato e su larga scala, per riferire ulteriormente sugli esiti dei pazienti dopo il trattamento con JELMYTO, compreso il follow-up longitudinale a lungo termine.