Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha annunciato i risultati positivi del suo programma di combinazione una volta al giorno vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor (la "tripla vanza"), il programma pivotale di Fase 3 più completo mai condotto da Vertex per il trattamento della fibrosi cistica (FC), una malattia progressiva e multiorgano causata dalla disfunzione della proteina CFTR. Il programma di Fase 3 comprendeva due studi randomizzati, in doppio cieco, con controllo attivo, della durata di 52 settimane, SKYLINE 102 e SKYLINE 103, che hanno valutato l'efficacia di vanzacaftor (20 mg)/tezacaftor (100 mg)/deutivacaftor ("250 mg) una volta al giorno in persone con FC di età pari o superiore a 12 anni che presentano almeno una mutazione F508del o una mutazione responsiva ai modulatori CFTR a tripla combinazione (CFTRm), rispetto a TRIKAFTA®? (elexacaftor/tezacaft o/ivacaftor e ivacaftor).

Deutivacaftor è un potenziatore progettato per aumentare la probabilità di apertura del canale della proteina CFTR consegnata alla superficie cellulare per migliorare il flusso di sale e acqua attraverso la membrana cellulare. Il farmaco sperimentale vanzacaftor/tezaftor/deutivACaftor ha ottenuto la designazione Fast Track e Orphan Drug dalla Food and Drug Administration statunitense per il trattamento della fibrosi cistica. La triplice vanza sarà soggetta a un obbligo di royalty a una cifra significativamente inferiore, rispetto al tasso da pagare sull'attuale portafoglio CF di Vertex.

Le mutazioni CFTR portano alla FC causando un difetto della proteina CFTR o determinando una carenza o un'assenza della proteina CFTR sulla superficie cellulare. La funzione difettosa e/o l'assenza della proteina CFTR determina un flusso insufficiente di sale e acqua all'interno e all'esterno delle cellule in una serie di organi. Nei polmoni, questo porta all'accumulo di muco normalmente denso e appiccicoso, a infezioni polmonari croniche e a danni polmonari progressivi che alla fine portano alla morte molti pazienti.

L'età media di morte è di 30 anni, ma con il trattamento, la sopravvivenza prevista sta migliorando.