Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha annunciato che cinque abstract scientifici sul portafoglio di farmaci per la fibrosi cistica (FC) dell'azienda saranno presentati alla 45esima Conferenza Europea sulla Fibrosi Cistica della European Cystic Fibrosis Society (ECFS), che si terrà dall'8 all'11 giugno 2022 a Rotterdam, nei Paesi Bassi. Vertex presenterà la prima analisi dei dati raccolti nel Registro dei pazienti della Fondazione statunitense per la FC (CFFPR) di oltre 16.000 persone con FC trattate con TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) per una media di nove mesi. Questa prima analisi ad interim di uno studio post-autorizzazione in corso da cinque anni (abstract WS22.05) ha mostrato che il trattamento nel mondo reale con TRIKAFTA® è stato associato a un miglioramento della funzione polmonare e a un rischio ridotto del 77% di esacerbazioni polmonari rispetto al basale pre-TRIKAFTA®, nonché a un rischio ridotto dell'87% di trapianto polmonare e a un rischio ridotto del 74% di morte, rispetto alla popolazione storica 2019 della CFFPR statunitense.

Non sono stati identificati nuovi problemi di sicurezza. Vertex presenterà anche i dati che confrontano il tasso annuale di variazione della funzione polmonare nelle persone con FC di età pari o superiore a 12 anni con due mutazioni F508del (F/F) o una mutazione F508del e una mutazione della funzione minima (F/MF) trattate con TRIKAFTA® negli studi pivotali e in uno studio di estensione in aperto, rispetto ai controlli storici non trattati con modulatori CFTR abbinati in base al punteggio di propensione della CFFPR statunitense (abstract WS22.04). I risultati mostrano che TRIKAFTA® non ha dimostrato in media alcuna diminuzione del ppFEV1 in un periodo di due anni in questa popolazione, in contrasto con i cali osservati nei controlli abbinati.

L'analisi indica che il trattamento con TRIKAFTA® ha un impatto significativo sulla traiettoria della malattia polmonare FC. Inoltre, Vertex presenterà i dati di uno studio a lungo termine sul mondo reale che dimostra che l'inizio di KALYDECO® (ivacaftor) in età precoce (6-10 anni) preserva la funzione polmonare in misura maggiore rispetto all'inizio di KALYDECO® in età più avanzata (abstract WS17.03). Questi risultati dimostrano l'importanza dell'inizio precoce di KALYDECO® per i pazienti idonei.